Erster Erfolg bei Arzneimittel für Muskelerkrankung

Selbst wenn das bisher unbekannte Ausmaß der Verbesserungen bei den mit Nusinersen behandelten Säuglingen möglicherweise klein ist, sieht der Direktor der neurologischen Klinik der Uniklinik Ulm, Albert Christian Ludolph, den Erfolg als Durchbruch eines neuen Wirkprinzips an – und als möglicherweise erste Form der Behandlung der SMA. Wenn die in der Pressemitteilung verkündeten Ergebnisse zutreffen, sei diese therapeutisch bisher völlig unzugängliche Erkrankung erstmals behandelbar. „Das hätte ich mir in meinem neurologischen Leben nicht erhofft, weil ich es für unmöglich hielt“, erklärt Ludolph gegenüber DAZ.online.

Warnung vor unerfüllbaren Hoffnungen

Doch Ludolph, der bei anderen Studien mit Biogen zusammengearbeitet hat, warnt auch vor zu großen Hoffnungen. SMA sei eine schwer beeinflussbare Erkrankung und Patienten sei seit Jahrzehnten eine Therapieoption versprochen worden. Ärzte befänden sich derzeit in dem Dilemma, ohne die wirklichen Daten der Pharmahersteller zu kennen, mit den Hoffnungen von Patienten angemessen umzugehen, sagt der Neurologe. Falls die Ergebnisse für die Patienten mit Typ-1-SMA tatsächlich gut seien, sei auch ein flächendeckender Gentest aller Neugeborenen auf die Mutation sinnvoll. „Das muss man dann machen“, sagt Ludolph.

Für den Neurologen Janbernd Kirschner vom Muskelzentrum an der Uniklinik Freiburg sind „sicherlich einige Fragen offen, die noch zu klären sind“, wie er DAZ.online sagt. So ist bislang auch unklar, inwiefern das Arzneimittel auch Patienten mit milderer Form helfen kann – oder wenn die Therapie erst in späteren Jahren begonnen wird. Kirschner ist an den Studien von Biogen und Ionis beteiligt, kennt aber die Gesamtergebnisse noch nicht.