Nusinersen

EMA empfiehlt Zulassung von Arzneimittel gegen Muskelerkrankung

London - 25.04.2017, 09:05 Uhr

Bislang ist Nusinersen für manche Patienten im Rahmen eines Härtefallprogramms erhältlich. (Foto: Hersteller)

Bislang ist Nusinersen für manche Patienten im Rahmen eines Härtefallprogramms erhältlich. (Foto: Hersteller)


Für Kinder mit der genetischen Muskelerkrankung „Spinale Muskelatrophie“ gibt es bislang keine Hilfe durch Arzneimittel. Nach der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA empfiehlt nun auch die europäische Arzneimittelagentur EMA die Zulassung von Nusinersen, das laut Studien die Symptome etwas verbessern kann.

Wie die Europäische Arzneimittelagentur EMA am Freitag bekannt gab, empfiehlt der Ausschuss für Humanarzneimittel die Zulassung des Arzneimittels Spinraza® (Nusinersen) für die Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Bislang gibt es keine medikamentösen Therapieoptionen für die Patienten, die von zunehmenden und bei schweren Fällen lebensgefährlichen Komplikationen durch die Muskelschwäche betroffen sind. „Es gibt daher einen bedeutenden, bislang nicht erfüllten medizinischen Bedarf für die Patienten“, erklärt die EMA in einer Presseerklärung.

Bei der spinalen Muskelatrophie handelt es sich um eine vererbte Erkrankung, bei der ein „Survival Motor Neuron“ (SMN) genanntes Protein fehlt – dieses ist für die normale Funktion von Motorneuronen essenziell, welche die Willkürmotorik steuern. Bei Patienten ist normalerweise das zugehörige Gen SMN1 fehlerhaft, so dass das für das Überleben der Motorneurone notwendige Protein nicht ausreichend gebildet wird. Nusinersen soll als Antisense-Oligonukleotid die Exprimierung des ähnlichen Gens SMN2 erhöhen, welches auch bei SMA-Patienten geringe Mengen des SMN-Proteins herstellt.

Eine Studie an 121 Kleinkindern mit besonders schwerer Form der Erkrankung war im vergangenen Sommer aufgrund guter Ergebnisse vorzeitig abgebrochen worden. Die Kinder hatten entweder per notwendiger Lumbalpunktion das Arzneimittel erhalten – oder ihnen war in der Vergleichsgruppe mit einer Nadel die Haut an anderer Stelle durchstochen worden, ohne dass sie eine Injektion erhielten. Aus der Wirkstoffgruppe sprachen 51 Prozent der Patienten auf die Therapie an, während dies bei keinem der Kinder der Vergleichsgruppe der Fall war.  

22 Prozent der behandelten Patienten erhielten laut EMA eine volle Kontrolle über ihre Kopfmotorik, 8 Prozent konnten ohne Hilfe sitzen, und 1 Prozent der Patienten konnte mit Hilfe stehen. Hingegen konnte kein Patient aus der Vergleichsgruppe diese Fähigkeiten erreichen. Gleichzeitig sank bei den mit Nusinersen behandelten Patienten das Risiko für die Notwendigkeit einer dauerhaften Beatmung oder sogar für Tod um 47 Prozent. Jedoch half die Behandlung jedem zweiten Patienten nicht.



Hinnerk Feldwisch-Drentrup, Autor DAZ.online
hfeldwisch@daz.online


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