Novartis' Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie

Millionenschwere Erlöse bei Zolgensma – trotz Datenmanipulation

Stuttgart - 23.10.2019, 13:30 Uhr

160 Milllionen US-Dollar Erlös hat Novartis mit Zolgensma bislang erzielt. Zugelassen ist die 2 Millionen US-Dollar teure Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie bislang nur in den USA (Mai 2019). (m / Foto: imago images / Geisser)

160 Milllionen US-Dollar Erlös hat Novartis mit Zolgensma bislang erzielt. Zugelassen ist die 2 Millionen US-Dollar teure Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie bislang nur in den USA (Mai 2019). (m / Foto: imago images / Geisser)


Novartis hat erstmals Umsatzzahlen zu Zolgensma veröffentlicht. Die Gentherapie zur Behandlung Spinaler Muskelatrophie gilt mit rund 2 Millionen US-Dollar als bislang teuerste Behandlung weltweit. Seit Mai 2019 ist Onasemnogene Abeparvovec-xioi in den USA zugelassen, und hat Novartis eigenen Angaben zufolge bereits einen Erlös von 160 Millionen US-Dollar beschert. Eine positive CHMP-Empfehlung als Schritt zur EU-Zulassung erwartet der Konzern im ersten Quartal 2020. Allerdings war Zolgensma in den letzten Wochen eher negativ in den Schlagzeilen aufgefallen – es gab offenbar Datenmanipulationen bei der Zulassung der Gentherapie.

Erst seit kurzem ist Zolgensma® auf dem Markt. Im Mai dieses Jahres erteilte die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Onasemnogene Abeparvovec-xioi in den USA die Zulassung. Eingesetzt wird das mit 2 Millionen Dollar – für eine einmalige Behandlung – bislang teuerste Arzneimittel weltweit als erstes Gentherapeutikum bei Kindern mit Spinaler Muskelatrophie (SMA), die nicht älter als zwei Jahre sind. In Japan hat Novartis die Zulassung ebenfalls bereits beantragt, und auch die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA beschäftigt sich schon mit Zolgensma®.

Nun kann Novartis erstmals Umsatzzahlen für Zolgensma® vorlegen. Mit den Zahlen zum dritten Quartal 2019 gab der Pharmakonzern am Dienstag bekannt, bislang 160 Millionen US-Dollar aus Zolgensma® erlöst zu haben. Laut der Deutschen Presse-Agentur (dpa) äußerte sich auch Novartis-Chef Vas Narasimhan während einer Telefonkonferenz zum Gentherapeutikum. Das Interesse an Zolgensma® sei groß. Von den jetzigen Patienten sei etwa die Hälfte von einer zuvor anderen Therapie zum Novartis-Mittel gewechselt. Darüber hinaus hätten etwa 99 Prozent der Patienten, die eine Behandlung mit Zolgensma® beantragten, diese innerhalb von 30 Tagen erhalten. Die Verhandlungen mit den Gesundheitsorganisationen und Krankenkassen über die Vergütung für die Therapie seien mittlerweile weit vorangeschritten, so Narasimhan weiter.

Was ist Spinale Muskelatrophie?

Bei der Spinalen Muskelatrophie liegt ein Gendefekt vor, auf physiologischer Ebene kommt es bei SMA-Patienten zur Zerstörung von Motoneuronen im Vorderhorn des Rückenmarks. Warum? Den Patienten fehlt ein bestimmtes Protein, das Survival Motoneuron (SMN), da ihnen das hierfür codierende Gen SMN1 fehIt oder es defekt ist. In der Folge kann der sensorische Impuls, der das Rückenmark über das Hinterhorn erreicht, nicht auf die motorischen Vorderhornzellen übertragen werden – die Muskulatur wird nicht aktiviert und atrophiert zunehmend.

In der Nähe des Genortes für SMN1 liegt ein weiteres für SMN codierendes Gen: SMN2. Es ist für geringe Mengen des Survival-Monoteuron-Proteins verantwortlich. Die schwere und schlechte Prognose der Spinalen Muskelatrophie hängt neben einem jungen Alter bei Symptombeginn auch mit einer niedrigen Anzahl dieser SMN2-Gen-Kopien zusammen.

Die Spinale Muskelatrophie beeinträchtigt alle Muskeln des Körpers, meist sind die proximalen Muskeln (Schulter-, Hüft- und Rückenmuskulatur) am schwersten betroffen. Auch die Kau- und Schluckmuskulatur kann atrophisch funktionell eingeschränkt sein. Durch die Beteiligung der Atemmuskulatur, fällt den Patienten eine ausreichende Sauerstoffaufnahme schwer oder ist unmöglich. Häufige Infektionen der Atemwege und Pneumonien verschärfen die Ateminsuffizienz und zeichnen vor allem bei der schwersten Form der SMA, der infantilen, für den frühen Tod der Patienten verantwortlich.



Celine Müller, Apothekerin, Redakteurin DAZ.online (cel)
redaktion@daz.online


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