Stellungnahme der FDA

Gentherapeutikum Zolgensma: Novartis soll Datenmanipulation verschwiegen haben

Stuttgart - 07.08.2019, 12:50 Uhr

Novartis soll das Manipulieren von Testdaten vor
der Zulassung der Gen-Therapie Zolgensma bei spinaler Muskelatrophie verschwiegen haben. Die Aktienkurs gab erst einmal nach. (c / Foto: imago images / ZUMA Press)

Novartis soll das Manipulieren von Testdaten vor der Zulassung der Gen-Therapie Zolgensma bei spinaler Muskelatrophie verschwiegen haben. Die Aktienkurs gab erst einmal nach. (c / Foto: imago images / ZUMA Press)


Seit 24. Mai ist Novartis‘ Gentherapeutikum Zolgensma bei spinaler Muskelatrophie in den USA zugelassen. Das Arzneimittel hat schon viele Schlagzeilen gemacht, unter anderem wegen seines Preises. Nun steht aber der Vorwurf im Raum, dass Novartis den Zulassungsbehörden Kenntnisse über manipulierte Daten aus Tierversuchen verschwiegen hat. Die FDA hat dazu am gestrigen Dienstag eine Stellungnahme abgegeben. Darin erklärt die US-Behörde unter anderem, dass Zolgensma trotzdem am Markt bleiben sollte.

Novartis‘ Gentherapeutikum Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec-xioi) wird zur Behandlung der schwersten Form der spinalen Muskelatrophie bei Babys eingesetzt. Es ist für Kinder unter zwei Jahren zugelassen. Mit einem Preis von 2,1 Millionen US-Dollar ist es die teuerste Therapie, die bislang auf den Markt gebracht wurde.

Zolgensma bei SMA

Säuglinge, die mit genetisch bedingter spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 auf die Welt kommen, erleben selten das zweite Lebensjahr. Die Erkrankung geht auf ein fehlerhaftes Gen zurück: Das SMN1-Gen (Survival-Motorneuron-Gen 1) bildet ein Protein, das für den Erhalt der Motoneuronen nötig ist. Bei der Novartis-Gentherapie bekommen die Patienten einmalig funktionsfähige Kopien des Gens verabreicht.

Einem aktuellen Statement der US-Zulassungsbehörde FDA zufolge, gab es allerdings Unsauberkeiten bei der Zulassung. Demnach soll die Novartis-Tochter Avexis, die das Mittel herstellt, bereits im März, also zwei Monate vor der Zulassung, auf manipulierte Daten in den Zulassungsunterlagen aufmerksam geworden sein. Erst einen Monat nach der erfolgten Zulassung sei die FDA darüber informiert worden. Hätten die Behörden früher Kenntnis über die Manipulation erlangt, hätte das die Zulassung verzögert und eine Untersuchung nach sich gezogen, heißt es in der Stellungnahme. Konkret geht es laut FDA um die Richtigkeit bestimmter Daten aus Tierversuchen. Wie FDA Chef Ned Sharpless via Twitter mitteilte, will die Behörde nun alle in ihrer Macht stehenden Maßnahmen ergreifen, Novartis könnten straf- oder zivilrechtliche Sanktionen drohen.


FDA: Zolgensma soll auf dem Markt bleiben

Nichtsdestotrotz sollte Zolgensma nach Ansicht der FDA auf dem Markt bleiben. Die aktuellen Bedenken beträfen nur einen ganz kleinen Teil der eingereichten Daten aus Produkttests. Diese Daten habe der Hersteller genutzt, um den Herstellungsprozess zu entwickeln. Sie hätten keinen Einfluss auf die positive Bewertung der klinischen Studien durch die FDA, heißt es. In den Augen der Behörden zeigt die Gesamtheit der Daten weiterhin die Wirksamkeit des Arzneimittels. Und auch von der Sicherheit ist man bei der FDA weiterhin überzeugt: Das Sicherheitsprofil liefere überzeugende Beweise für ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis, so die FDA. Dennoch werde die Integrität der Daten aus den Produkttests, die bei der Entwicklung verwendet wurden, untersucht, und man nehme die Sache sehr ernst. Über weitere Entwicklungen werde man informieren.

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Nicht das erste Mal Schlagzeilen wegen manipulierter Daten

Für Analysten zeigt der Fall, dass Novartis weiterhin mit Compliance-Fragen zu kämpfen hat. Das berichtet die dpa (Deutsche Presse-Agentur). Immer wieder sei der Pharmakonzern wegen Compliance-Problemen ins Rampenlicht gerückt, heißt es.  Auch wenn Novartis-Chef Vas Narasimhan sich zum Ziel gesetzt habe, die Kultur bei dem Pharmaunternehmen zu verändern, zeige der Fall Zolgensma einmal mehr, wie schwer das letztlich sei.

Es ist nämlich nicht das erste Mal, dass Novartis wegen manipulierter Daten Schlagzeilen macht. Wie das Portal „FiercePharma“ berichtet, gab es zum Beispiel vor einigen Jahren schon einmal Ärger als japanische Behörden aufdeckten, dass Novartis Daten manipuliert und Nebenwirkungen nicht gemeldet hatte.



Julia Borsch, Apothekerin, Chefredakteurin DAZ.online
jborsch@daz.online


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Schade, solche Meldungen beeinträchtigen das Vertäuen aller. Auch von uns Wissenschaftlern, weil wir nicht mehr entscheiden können, auf welcher Basis wir weiterarbeiten können. Es gibt mehrere Lösungen. Die Bürger müssen sagen, welche sie bevorzugen. Alle anderen haben zu viele Interedseskonflikte und können deshalb keine belastbaren Vorschläge machen.

Prof. Dr. Franz Porzsolt
Institute of Clinical Economics e.V.
www.clinical-economics.com

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