Wirtschaft

Zolgensma® beschert Novartis Millionen-Erlöse

Manipulierte Daten in den Zulassungsunterlagen der Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie

cel | Die jüngst veröffentlichten Umsatzzahlen zu Zolgensma® sind vielversprechend: Novartis’ Gentherapie zur Behandlung spinaler Muskelatrophie gilt mit rund 2 Millionen US-Dollar als bislang teuerste Behandlung weltweit und hat dem Hersteller eigenen Angaben zufolge bereits einen Erlös von 160 Millionen US-Dollar beschert. Eine positive CHMP-Empfehlung als Schritt zur EU-Zulassung erwartet der Konzern Anfang 2020.

Seit Mai 2019 ist Onasemnogene Abeparvovec-xioi (Zolgensma®) in den USA zugelassen. Eingesetzt wird das mit 2 Millionen Dollar – für eine einmalige Behandlung – bislang teuerste Arzneimittel weltweit als erstes Gentherapeutikum bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die nicht älter als zwei Jahre sind. In Japan hat Novartis die Zulassung ebenfalls bereits beantragt, und auch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) beschäftigt sich schon mit Zolgensma®.

Foto: Novartis

Vas Narasimhan

Nun kann Novartis erstmals Umsatzzahlen (drittes Quartal 2019)für das Präparat vorlegen. Der Pharmakonzern gab vergangene Woche bekannt, bislang 160 Millionen US-Dollar aus Zolgensma® erlöst zu haben. Laut der Deutschen Presse-Agentur (dpa) äußerte sich auch Novartis-Chef Vas Narasimhan während einer Telefonkonferenz zum Gentherapeutikum. Das In­teresse an Zolgensma® sei groß. Von den jetzigen Patienten sei etwa die Hälfte von einer zuvor anderen Therapie zum Novartis-Mittel gewechselt. Darüber hinaus hätten etwa 99 Prozent der Patienten, die eine Behandlung mit Zolgensma® beantragten, diese innerhalb von 30 Tagen erhalten. Die Verhandlungen mit den Gesundheitsorganisationen und Krankenkassen über die Vergütung für die Therapie seien mittlerweile weit vorangeschritten, so Narasimhan weiter.

Datenmanipulation bei Zulassung

Jüngst machte Novartis mit Zolgensma® weniger positive Schlagzeilen: Es gab wohl Unsauber­keiten bei der Zulassung. Einer Stellungnahme der Food and Drug Administration (FDA) zufolge soll die Novartis-Tochter Avexis, die das Mittel herstellt, bereits im März, also zwei Monate vor der Zulassung, auf manipulierte Daten in den Zulassungsunterlagen aufmerksam geworden sein. Erst einen Monat nach der erfolgten Zulassung sei die FDA darüber informiert worden. Hätten die Behörden früher Kenntnis über die Manipulation erlangt, hätte das die Zulassung verzögert und eine Untersuchung nach sich gezogen, heißt es in der Stellungnahme.

Ob dies ein Grund ist, warum in Europa und Japan die Zulassung bislang nicht erfolgt ist? Der Novartis-Chef verneint dies laut dpa. Dies habe nichts mit der Datenmanipulation zu tun, betont der Manager. Dem Nachrichtenportal „Fierce Pharma“ zufolge haben die Arzneimittelbehörden zusätzliche Fragen und Inspektionen der Produktionsstätten beantragt, die in erster Linie die Fertigung betreffen. Novartis rechnet jedoch im ersten Quartal 2020 mit einer positiven Entscheidung des Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) bei der EMA. Japans Entscheidung schätzt Novartis auf die erste Hälfte 2020.

Nur wenige Alternativen

Den ersten Durchbruch in der Behandlung der SMA schaffte Nusinersen (Spinraza®). Nusinersen in Spinraza® erhöht – einfach formuliert – die Bildung des Survival Motoneurons SMN, sodass die Motoneurone vor dem Untergang geschützt werden. Die Applikation erfolgt intrathekal. Im Gegensatz zu Zolgensma® ist Spinraza® bereits auch in der EU zugelassen.

Mit Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec-xioi) können bislang nur Kinder (bis maximal zwei Jahren) in den USA behandelt werden. Zolgensma® ersetzt das fehlende oder defekte Gen SMN-1, sodass der Patient das benötigte Survival Motoneuron selbst herstellen kann. Die Indikation und Wirkweise als Gentherapeutikum versteckt Novartis teilweise wohl auch im Fertigarzneimittelnamen mit „gen“ und „sma“ (für Spinale Muskelatrophie). Im Gegensatz zu Nusinersen soll Zolgensma® eine einmalige Therapie sein. |

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