Neue Arzneimittel 2018: Stoffwechsel- und seltene Erkrankungen

Allein im Bereich Diabetes mellitus gibt es zwei neue Präparate und eine Indikationserweiterung. Die Wirkstoffe der neuen Antidiabetika sind aus bekannten Substanzklassen.

So handelt es sich bei dem Wirkstoff Ozempic^® (Semaglutid) um einen Vertreter der Glucagon-like-Peptid-1-(GLP-1)-Analoga, zu denen beispielsweise Liraglutid oder Exenatid zählen. GLP-1-Analoga stimulieren die Freisetzung von Insulin und können die Stoffwechsellage bei Typ-2-Diateikern verbessern. Das GLP-1-Analogon von Novo Nordisk zeichnet sich durch seine lange Wirkdauer aus – eine Injektion pro Woche soll genügen, während die anderen Substanzen häufiger angewendet werden müssen.  

Bei Steglujan^® von MSD handelt es sich um eine Kombination von dem neuen SGLT-2-Hemmer Ertuglifozin und dem bekannten DPP4-Inhibitor Sitagliptin  in Tablettenform. Die SGLT-2-Hemmer (Glifozine) wie beispielsweise Empagliflozin und Dapagliflozin hemmen die Glucoserückresorption (Natrium/Glucose-Cotransporter = SGLT) in der Niere und senken dadurch den Blutzucker.

Die Glifozine sind als Substanzgruppe für die Pharmaindustrie spannend, da Empaglifozin eine Mortalitätssenkung gezeigt hat und ein Klasseneffekt möglich ist.

Insgesamt 16 Wirkstoffe, die 2018 neu eingeführt wurden, richten sich gegen seltene Erkrankungen. Bei der Hälfte davon handelt es sich um Stoffwechselerkrankungen wie beispielsweise die Transthyretin-Amyloidose. Bei dieser seltenen Erbkrankheit ist die Eiweißstruktur von Transthyretin, das Transportprotein für Thyroxin, strukturell so verändert, dass es sich ablagert (Amyloidbildung). Diese Amyloide können Polyneuro- und Kardiomyopathien hervorrufen.

Die beiden Orphan Drugs Tegsedi^® (Inotersen) und Onpattro^® (Patisiran) hemmen beide die Transthyretinbildung. So verhindert das Antisense-Oligonukleutid Inotersen die Translation des Transthyretin-Proteins, in dem es an die m-RNA bindet. Patisiran greift an einer früheren Stufe der Biosynthese an und verhindert als siRNA (small interfering RNA) Molekül, dass das Transthyretingen abgelesen wird.

 Mepsevii^® beim Sly-Syndrom - Hoffnung für wenige Patienten

Sehr selten ist auch das sogenannte Sly-Syndrom (Mukopolysaccharidose VII). Die Betroffenen leiden unter genetisch bedingtem Mangel des Enzyms ß-Glucuronidase, was zu einer Akkumulation von Glykosaminoglykanen in den Körperzellen und damit zu Organschädigungen führt. Der Schweregrad der Erkrankung ist heterogen, mache Feten sind nicht lebensfähig, andere Betroffene erreichen das Erwachsenenalter. Mepsevii^® (Vestronidase alfa) ersetzt das Enzym und dient damit der Behandlung einer Erkrankung, die nach Angaben des vfa in Deutschland weniger als zehn Patienten betrifft.