Bei seltenen Erkrankungen

Zweitkarrieren für Budesonid, Coffein, Ibuprofen und andere

Stuttgart - 28.02.2018, 17:00 Uhr

Wegschauen hilft nicht. Am 28. Februar ist der Tag der Seltenen Erkrankungen. (Foto: Shutterstock/Dmitry Guzhanin/BPI/obs/ pictute alliance)

Wegschauen hilft nicht. Am 28. Februar ist der Tag der Seltenen Erkrankungen. (Foto: Shutterstock/Dmitry Guzhanin/BPI/obs/ pictute alliance)


Etwa 100 Arzneimittel mit Orphan-Status sind derzeit in der EU verfügbar. Dazu kommt eine ganze Reihe an Arzneimitteln, die zwar bei seltenen Erkrankungen eingesetzt werden, deren Orphan-Status aber abgelaufen ist. Viele wurden speziell für eine seltene Erkrankung entwickelt, andere hingegen wurden ursprünglich in ganz anderen, nicht seltenen Indikationen eingesetzt. Dass sie auch bei Orphan-diseases wirken, war in vielen Fällen ein Zufallsbefund.  

Hydrocortison, Budesonid und Coffein sind altbekannte Wirkstoffe, bei denen im ersten Moment die wenigsten an seltene Erkrankungen denken. Dabei werden diese, neben einer ganzen Reihe anderweitig bekannter Wirkstoffe, bei eben solchen Erkrankungen eingesetzt. Und zwar nicht off-label, sondern es sind für diese Indikationen zugelassene Arzneimittel verfügbar. Viele von ihnen haben noch den Status Orphan-Drug, der ihnen Marktexklusivität garantiert, bei anderen ist die 10-Jahres-Frist für dieses Privileg abgelaufen; verfügbar sind sie aber nach wie vor. Anlässlich des heutigen Tages der seltenen Erkrankungen im Folgenden ein paar Beispiele für Wirkstoffe mit Zweitkarrieren:

Budesonid

Budesonid ist ein synthetisches Glucocorticoid, das sein Haupteinsatzgebiet in der lokalen Behandlung von Asthma bronchiale, COPD, nichtinfektiöser Rhinitis, Nasenpolypen und entzündlichen Darmerkrankungen wie Morbus Crohn oder Colitis ulcerosa hat. Je nach Wirkort wird es dazu beispielsweise als Nasenspray, Inhalat, Klysma oder Rektalkapsel eingesetzt. Budesonid unterliegt einem hohen First-Pass-Effekt, systemische Nebenwirkungen halten sich daher auch, wenn es versehentlich verschluckt wird, in Grenzen. Diese Eigenschaft ermöglicht den Einsatz bei einer seltenen Erkrankung, nämlich der eosinophilen Ösophagitis, eine chronisch entzündliche, immunvermittelte Erkrankung der Speiseröhre. Seit Januar 2018 ist Budesonid für diese Indikation als orodispersible Tablette mit dem Handelsnamen Jorveza® zugelassen. Die Markteinführung steht noch bevor. 

Mehr zum Thema

Gegen eosinophile Ösophagitis  

Zulassungsempfehlung für Budesonid-Schmelztablette

Celecoxib

Celecoxib ist ein nicht-steroidales Antirheumatikum aus der  Gruppe der COX-2-Hemmer und neben Etoricoxib der letzte verbleibende Wirkstoff aus dieser Klasse. Es wird zur symptomatischen Behandlung degenerativer Gelenkerkrankungen eingesetzt. Die Zulassung als Orphan-Drug erhielt der Wirkstoff im Oktober 2003 bei familiärer adenomatöser Polyposis, eine vererbte starke Neigung zur Darmpolypenbildung. Die Wirksamkeit von Celecoxib in dieser Indikation beruht vermutlich darauf, dass der COX-Hemmer den Zelltod induziert und so das Wachstum der Polypen verzögern oder verhindern kann. Das Fertigarzneimittel mit dem Namen Onsenal® ist allerdings nicht mehr erhältlich. Die Zulassung wurde 2011 entzogen, da Hersteller Pfizer als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht liefern konnte. 



Julia Borsch, Apothekerin, Chefredakteurin DAZ.online
jborsch@daz.online


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