Forschungsrückblick Teil 3

Neue Arzneimittel 2018: Stoffwechsel- und seltene Erkrankungen

Berlin - 28.12.2018, 10:10 Uhr

2018 kamen zehn neue Medikamente gegen Stoffwechselerkrankungen wie beispielsweise Diabetes auf den Markt ( r / Foto: Imago)

2018 kamen zehn neue Medikamente gegen Stoffwechselerkrankungen wie beispielsweise Diabetes auf den Markt ( r / Foto: Imago)


Alter Wirkstoff für die jüngsten Diabetiker

Bei der dritten diabetischen Neueinführung Amglidia® handelt es sich um eine Indikationserweiterung zu einem der ältesten antidiabetischen WirkstoffeGlibenclamid. Der Sulfonylharnstoff, der in der Behandlung Erwachsener keine Rolle mehr spielt, wurde nun bei neonatalem Diabetes zugelassen. Dieses genetisch bedingte Erkrankungsbild ist mit einer Inzidenz von 1:100.000 Geburten sehr selten, tritt in den ersten sechs Lebensmonaten auf und ist nicht mit Diabetes Typ 1 zu verwechseln. Die betroffenen Kinder können zwar Insulin in der Bauchspeicheldrüse bilden, aber aufgrund einer Mutation des Kalium-ATP-Kanals nicht sezernieren.

Genau an diesem Kaliumkanal greift das altbekannte Glibenclamid an und ermöglicht so die Insulinausschüttung. Das therapeutische Prinzip ist bereits bekannt. Bislang hat man sich unter anderem damit beholfen, Glibenclamid-Tabletten zu zerkleinern und deren Bruchstücke mit Wasser aufzuschlämmen wurden. Bei Amglidia handelt es sich um eine Suspension, die wesentlich genauer zu dosieren ist.

Neuentwicklungen bei seltenen Erkrankungen

Insgesamt 16 Wirkstoffe, die 2018 neu eingeführt wurden, richten sich gegen seltene Erkrankungen. Bei der Hälfte davon handelt es sich um Stoffwechselerkrankungen wie beispielsweise die Transthyretin-Amyloidose. Bei dieser seltenen Erbkrankheit ist die Eiweißstruktur von Transthyretin, das Transportprotein für Thyroxin, strukturell so verändert, dass es sich ablagert (Amyloidbildung). Diese Amyloide können Polyneuro- und Kardiomyopathien hervorrufen.

Die beiden Orphan Drugs Tegsedi® (Inotersen) und Onpattro® (Patisiran) hemmen beide die Transthyretinbildung. So verhindert das Antisense-Oligonukleutid Inotersen die Translation des Transthyretin-Proteins, in dem es an die m-RNA bindet. Patisiran greift an einer früheren Stufe der Biosynthese an und verhindert als siRNA (small interfering RNA) Molekül, dass das Transthyretingen abgelesen wird.

 Mepsevii® beim Sly-Syndrom - Hoffnung für wenige Patienten

Sehr selten ist auch das sogenannte Sly-Syndrom (Mukopolysaccharidose VII). Die Betroffenen leiden unter genetisch bedingtem Mangel des Enzyms ß-Glucuronidase, was zu einer Akkumulation von Glykosaminoglykanen in den Körperzellen und damit zu Organschädigungen führt. Der Schweregrad der Erkrankung ist heterogen, mache Feten sind nicht lebensfähig, andere Betroffene erreichen das Erwachsenenalter. Mepsevii® (Vestronidase alfa) ersetzt das Enzym und dient damit der Behandlung einer Erkrankung, die nach Angaben des vfa in Deutschland weniger als zehn Patienten betrifft.



Dr. Bettina Jung, Apothekerin, Redakteurin DAZ.online
redaktion@daz.online


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1 Kommentar

Hochinteressanter Beitrag!

von Giules am 08.01.2019 um 11:41 Uhr

Hochinteressanter Beitrag! Ich liebe eure Seite und bin fast täglich hier, um mich weiter zu bilden! Danke :-)

Giules von https://www.produktivitaets-konzept.de

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