Zulassungsempfehlung

Glibenclamid zur Behandlung des neonatalen Diabetes

Stuttgart - 26.02.2018, 10:00 Uhr

Neonataler Diabetes mellitus wird bei Kindern unter sechs Monaten diagnostiziert. (Foto: LoloStock / stock.adobe.com)

Neonataler Diabetes mellitus wird bei Kindern unter sechs Monaten diagnostiziert. (Foto: LoloStock / stock.adobe.com)


Der Humanarzneimittelausschuss der EMA CHMP hat vergangene Woche Amglidia zu Behandlung des neonatalen Diabetes zur Zulassung empfohlen. Es enthält einen altbekannten Wirkstoff nämlich Glibenclamid und wäre, sofern es EU-Kommission zustimmt, das erste für diese genetisch bedingte Erkrankung zugelassene Arzneimittel.

Glibenclamid spielt in der Therapie des Typ-2-Diabetes ebenso wie die anderen Wirkstoffe aus der Gruppe der Sulfonylharnstoffe nur noch in der Realität der Kostenträger, der KVen und des G-BA eine Rolle. In den Augen der Diabetologen sind die Nachteile gegenüber den modernen Wirkstoffen zu groß – erhöhtes Hypoglykämierisiko und Gewichtszunahme sind hier zu nennen. Daher werden sie kaum mehr verordnet. Doch nun hat der Humanarzneimittelausschuss der EMA CHMP ein Glibenclamid-Präparat zur Zulassung empfohlen. Von einem Revival kann zwar nicht die Rede sein, denn es handelt sich um ein Orphan Drug. Aber immerhin gibt es eine neue Indikation: den neonatalen Diabetes mellitus.

Neonataler Diabetes ist eine sehr seltene, genetische bedingte Erkrankung. Die Inzidenz liegt bei 1:100.000 Geburten. Die Erkrankung wird bei Neugeborenen und Kindern, die jünger als sechs Monate sind, diagnostiziert. Eine häufige Ursache ist eine Mutation in einem für Kalium-ATP-Kanäle codierenden Gen. So sind bei diesen Kindern die Beta-Zellen des Pankreas zwar in der Lage, Insulin zu bilden, doch durch den mutationsbedingt dysfunktionalen Kalium-ATP-Kanal können sie das Hormon nicht sezernieren. Glibenclamid ist ein Blocker dieses Kaliumkanals. Es unterbindet den Ausstrom von Kalium aus der Betazelle. In der Folge kommt es zu einer Depolarisation. Spannungsabhängige Calciumkanäle werden aktiviert, Calcium strömt verstärkt in die Zellen. Es kommt zur Insulinfreisetzung aus den Betazellen.

Suspension für mehr Dosiergenauigkeit

Bislang werden diese Kinder mit Insulin oder, wie es in einer Pressemitteilung der EMA heißt, „mit in kleine Stücke zerbröselten Glibenclamid-Tabletten, die mit ein bisschen Wasser und einer Spritze verabreicht werden“ behandelt. Das berge aber in der Praxis Probleme und könne zu Über- oder Unterdosierungen führen, schreibt die EMA weiter.

Amglidia, das neue Arzneimittel, ist hingegen flüssig – eine Suspension – und erlaubt somit eine genauere Dosierung. Damit fülle es zweifelsohne eine therapeutische Lücke – einen sogenannten unmet medical need, heißt es seitens der EMA. 

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Im Januar 2016 wurde dem Präparat der Orphan-Status zuerkannt, was ein vereinfachtes Zulassungsverfahren ermöglicht. Zudem bekommt der Hersteller für zehn Jahre die Marktexklusivität garantiert. Das Arzneimittel soll in zwei Stärken verfügbar sein: 0.6 mg/ml und 6 mg/ml. Die Sulfonylharnstoffe sollen nicht nur bei Patienten mit den Mutationen im Kalium-ATP-Kanal, sondern auch bei denen die unter dem transienten neonatalen Diabetes leiden, der mit Aberrationen in der Chromosomenregion 6q24 assoziiert ist, zum Einsatz kommen.

Die Empfehlung des CHMP wird an die Europäische Kommission weitergeleitet, die über die Zulassung entscheidet.


Julia Borsch, Apothekerin, Chefredakteurin DAZ
jborsch@daz.online


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