Novartis' Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie

Millionenschwere Erlöse bei Zolgensma – trotz Datenmanipulation

Stuttgart - 23.10.2019, 13:30 Uhr

160 Milllionen US-Dollar Erlös hat Novartis mit Zolgensma bislang erzielt. Zugelassen ist die 2 Millionen US-Dollar teure Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie bislang nur in den USA (Mai 2019). (m / Foto: imago images / Geisser)

160 Milllionen US-Dollar Erlös hat Novartis mit Zolgensma bislang erzielt. Zugelassen ist die 2 Millionen US-Dollar teure Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie bislang nur in den USA (Mai 2019). (m / Foto: imago images / Geisser)


Datenmanipulation: Grund für zögerliche Reaktion der EMA?

Jüngst machte Novartis mit Zolgensma® weniger positive Schlagzeilen: Es gab wohl Unsauberkeiten bei der Zulassung. Einer Stellungnahme der FDA zufolge soll die Novartis-Tochter Avexis, die das Mittel herstellt, bereits im März, also zwei Monate vor der Zulassung, auf manipulierte Daten in den Zulassungsunterlagen aufmerksam geworden sein. Erst einen Monat nach der erfolgten Zulassung sei die FDA darüber informiert worden. Hätten die Behörden früher Kenntnis über die Manipulation erlangt, hätte das die Zulassung verzögert und eine Untersuchung nach sich gezogen, heißt es in der Stellungnahme.

Ob dies ein Grund ist, warum in Europa und Japan die Zulassung bislang nicht erfolgt ist? Der Novartis-Chef verneint dies laut dpa. Dies habe nichts mit der Datenmanipulation zu tun, betont der Manager. Dem Nachrichtenportal Fierce Pharma zufolge haben die Arzneimittelbehörden zusätzliche Fragen und Inspektionen der Produktionsstätten beantragt, die in erster Linie die Fertigung betreffen. Novartis rechnet jedoch im ersten Quartal 2020 mit einer positiven Entscheidung des CHMP bei der EMA. Japans Entscheidung schätzt Novartis auf die erste Hälfte 2020. 

Wenige Behandlungsoptionen bei Spinaler Muskelatrophie

Den ersten Durchbruch in der Behandlung der SMA schaffte Nusinersen (Spinraza®). Nusinersen in Spinraza® erhöht – einfach formuliert – die Bildung des Survival Motoneurons SMN, sodass die Motoneurone vor dem Untergang geschützt werden. Die Applikation erfolgt intrathekal. Im Gegensatz zu Zolgensma ist Spinraza® bereits auch in der EU zugelassen

Unterschiedliche Ausprägungen der SMA: Typ I, II, III, IV

Bei der schwersten Form, der akut infantilen SMA, beginnt die klinische Symptomatik bereits im Mutterleib oder wird innerhalb der ersten drei Lebensmonate des Kindes diagnostiziert. Die Kinder lernen nie, eigenständig zu sitzen und sterben sehr früh an Ateminsuffizienz oder an sekundären Atemwegsinfektionen, meist während ihrer ersten zwei Lebensjahre. Typ-II-SMA diagnostizieren Ärzte meist vor Erreichen des zweiten Lebensjahres. Die Kinder können selbstständig sitzen, haben meist jedoch Schwierigkeiten die Sitzposition einzunehmen. Stehen ist teilweise mit Unterstützung von Orthesen möglich. Häufig atmen die Kinder flach, hauptsächlich mit dem Zwerchfell, da die Zwischenrippenmuskulatur schwach ausgeprägt ist. Das kann Schwierigkeiten beim Abhusten oder mit der ausreichenden nächtlichen Sauerstoffversorgung mit sich bringen.

Die juvenile Form der SMA oder TYP-III-SMA variiert im Beginn. Der Diagnosezeitraum liegt bei einem Jahr oder im Jugendalter der Patienten. Selten haben die Kinder mit juveniler SMA Schwierigkeiten beim Essen oder Schlucken, Laufen ist möglich. Allerdings kann mit Progredienz der Erkrankung diese Fähigkeit eingeschränkt werden. Nicht immer klappt Rennen. Bei der Erwachsenenform der SMA (Typ IV) zeigen sich Symptome nach dem 35. Lebensjahr. Diese Form hat die günstigste Prognose, ist jedoch am seltensten verbreitet. Der Verlauf ist sehr langsam, Einschränkungen beim Atmen oder Schlucken haben diese Patienten in aller Regel nicht.

Mit der Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec-xioi) können bislang nur Kinder (bis maximal zwei Jahren) in den USA behandelt werden. Zolgensma® ersetzt das fehlende oder defekte Gen SMN-1, sodass der Patient das benötigte Survival Motoneuron selbst herstellen kann. Die Indikation und Wirkweise als Gentherapeutikum versteckt Novartis teilweise wohl auch im Fertigarzneimittelnamen mit „gen“ und „sma“ (für Spinale Muskelatrophie). Im Gegensatz zu Nusinersen soll Zolgensma® eine einmalige Therapie sein.



Celine Müller, Apothekerin, Redakteurin DAZ.online (cel)
redaktion@daz.online


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1 Kommentar

Zolgensma

von Olivier Tschumper am 03.02.2020 um 19:25 Uhr

Wie rechtfertigt Novartis diesen Preis für 5.5 ml Medikament? Kosten der Produktentwicklung, des Herstellungsverfahrens...

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