Spinale Muskelatrophie

Erst Zolgensma, dann Spinraza?

Berlin - 25.08.2020, 10:30 Uhr

Bringt eine Behandlung mit Spinraza auch Vorteile für Kinder, die bereits eine Gentherapie erhalten haben? (s / Foto: Biogen)

Bringt eine Behandlung mit Spinraza auch Vorteile für Kinder, die bereits eine Gentherapie erhalten haben? (s / Foto: Biogen)


Biogen plant die Durchführung einer weltweiten klinischen Phase-IV-Studie mit dem Namen RESPOND bei Säuglingen und Kindern mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA). Darüber informiert der Pharmahersteller in einer Pressemitteilung. RESPOND untersucht demnach Wirksamkeit und Sicherheit von Nusinersen im Anschluss an eine Gentherapie mit Zolgensma.

Im Dezember 2017 bescheinigte der Gemeinsame Bundesausschuss dem Wirkstoff Nusinersen einen erheblichen Zusatznutzen – er galt als Durchbruch in der Behandlung von Kindern mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA). Diese Patienten bilden nicht genug SMN-Protein (SMN: Survival Motor Neuron) – ein Protein, das für die Motoneuronen überlebenswichtig ist und damit für jene Nervenzellen, die das Sitzen, Gehen und andere grundlegende Lebensfunktionen wie Atmen und Schlucken ermöglichen. Unbehandelt sterben viele betroffene Kinder bereits vor ihrem zweiten Geburtstag.

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Doch der Höhenflug für den Nusinersen-Hersteller Biogen dauerte nicht lange an: Novartis zog nach und brachte mit Zolgensma® (Onasemnogen abeparvovec) eine Gentherapie auf den Markt, die das Leiden nicht nur lindern, sondern sogar heilen sollte. Seit Kurzem ist die Therapie auch in Deutschland zugelassen.

Jetzt will Biogen prüfen, ob Nusinersen möglicherweise auch einen Vorteil bringt für Kinder, die bereits eine entsprechende Gentherapie erhalten haben. Hinweise hätten sich unter anderem aus den Real-World-Daten ergeben, schreibt das Pharmaunternehmen in einer Pressemitteilung.

Das Studiendesign bei RESPOND

In eine erste Behandlungsgruppe sollen laut Biogen 40 Säuglinge aufgenommen werden, die zum Zeitpunkt der ersten Anwendung von Nusinersen maximal neun Monate alt sind, zwei SMN2-Kopien besitzen (also wahrscheinlich eine SMA Typ 1 entwickeln) und Onasemnogen abeparvovec im Alter von sechs Monaten oder jünger erhalten haben. In eine zweite Behandlungsgruppe sollen 20 Kinder aufgenommen werden mit dem Ziel, Daten bei Patienten eines größeren Altersspektrums (bis zu einem Alter von drei Jahren bei der ersten Anwendung von Nusinersen) zu generieren. Nach einer Screeningphase erhalten die Teilnehmer Nusinersen gemäß Fachinformation in der zugelassenen Dosis von 12 mg – zunächst vier Aufsättigungsdosen und anschließend eine Erhaltungsdosis alle vier Monate über eine Studiendauer von zwei Jahren. Der Studienstart ist für Anfang 2021 geplant.

„Ziel ist es, den klinischen Nutzen und die Sicherheit von Nusinersen (Spinraza®) zu untersuchen, wenn trotz Behandlung mit der Gentherapie Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma®) noch ein ungedeckter klinischer Bedarf besteht“, erlärt das Unternehmen in seiner Mitteilung. Aus der Langzeitbeobachtung START zu Onasemnogen abeparvovec und den Real-World-Daten geht demnach hervor, dass manche bereits mit Onasemnogen abeparvovec behandelte 5q-SMA-Patienten Nusinersen erhalten. „Biogen setzt die Forschung fort, um weitere Daten als Grundlage für fundierte Therapieentscheidungen bereitzustellen und dem Bedarf von Patienten und ihren Angehörigen weiter gerecht zu werden.“


Christina Müller, Apothekerin, Redakteurin DAZ.online
redaktion@daz.online


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