EMA empfiehlt Zulassung von Arzneimittel gegen Muskelerkrankung

„Diese Effekte werden als von beträchtlicher klinischer Wichtigkeit angesehen“, erklärte die EMA in ihrer Mitteilung – da Patienten, die bereits von Geburt schwer betroffen sind, ansonsten nie ohne Hilfe sitzen können und ohne intensive Behandlung oft innerhalb der ersten zwei Jahre versterben.

Junge Patienten mit schwerem Verlauf konnten seit Oktober bereits das Arzneimittel über ein Härtefallprogramm erhalten. Basierend auch aufgrund weiterer Studien an Patienten mit leichterem Erkrankungsverlauf, die noch andauern, sprach nun die EMA ihre Zulassungsempfehlung im Rahmen eines beschleunigten Verfahrens aus. Auch bei 126 Patienten, bei denen die Erkrankung erst später während der Kindheit einsetzt, zeigte eine Studie gewisse Verbesserungen in ihrer Motorfunktion, während diese ohne Behandlung laut EMA mit der Zeit nur abnimmt. Die FDA hatte Nusinersen daraufhin bereits Ende Dezember zugelassen. 

In zwei weiteren Studien ohne Vergleichsgruppe seien motorische Fähigkeiten beobachtet worden, die einer normalen Entwicklung entsprechen, schreibt die Arzneimittelbehörde. Allerdings sei aufgrund fehlender Langzeitbeobachtungen noch unklar, ob die Erfolge von Dauer sind – und ob Nusinersen Heilung versprechen kann. Als unerwünschte Nebenwirkungen seien Entzündungen der Atemwege und Verstopfungen beobachtet worden – doch laut Hersteller Biogen seien diese überwiegend auf die Grunderkrankung zurückzuführen. Bei den unbehandelten Kindern hätte es deutlich mehr Komplikationen gegeben, schreibt Biogen in einer Pressemitteilung.

Da Nusinersen vierteljährlich per Lumbalpunktion verabreicht wird, kann es nur von Ärzten mit entsprechender Erfahrung gegeben werden. Unter Kritik gekommen ist bereits der Preis des neuen Arzneimittels: Der Hersteller Biogen verlangt für eine Therapie mit Nusinersen offenbar im ersten Jahr 750.000 US-Dollar. Unklar ist noch, welche Kostenträger in den USA die Behandlung erstatten werden. In Europa wird nun die Europäische Kommission entscheiden, ob sie sich bei der Zulassung des Arzneimittels der Empfehlung der EMA anschließt.