Ivosidenib – viertes Orphan Drug mit erheblichem Zusatznutzen

Im vergangenen Jahr wurden neun Krebstherapeutika neu eingeführt – darunter auch der IDH1-Inhibitor Ivosidenib (Tibsovo^®). IDH steht für das Enzym Isocitrat-Dehydrogenase. Dieses Enzym ist bei etwa jedem zehnten Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) mutiert, was schlecht für deren Prognose ist [1]. Die neuen blauen ovalen Filmtabletten sind bei folgenden Anwendungsgebieten indiziert [2]:

• in Kombination mit Azacitidin zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer Isocitrat-Dehydrogenase-1 (IDH1)-R132-Mutation, die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind
• als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer IDH1-R132-Mutation, die zuvor bereits mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt worden sind

Die beschriebene Unterform der AML ist zwar selten, dennoch hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) am 18. Januar nun den Zusatznutzen von Ivosidenib als „erheblich“ beschrieben – das ist die höchste Bewertungskategorie, die der G-BA vergeben kann, wie er selbst in einer Mitteilung betont [3]. 

Seit 2011 hat der G-BA nur zwölf Mal (von 796) einem neuen Arzneimittel den Status „erheblicher Zusatznutzen“ zuerkannt. Für Orphan Drugs (zur Behandlung seltener Erkrankungen) wie Ivosidenib gilt der Zusatznutzen zwar bereits durch die Zulassung als belegt, das Ausmaß „erheblich“ wurde aber seit 2011 nur vier (von 128) neuen Arzneimitteln zuerkannt [3,4].

Der Nutzenbewertung von Ivosidenib wurde laut den „tragenden Gründen zum Beschluss“ des G-BA die laufende, randomisierte, kontrollierte, doppelblinde Phase III-Studie AGILE zugrunde gelegt. Darin wurde Ivosidenib in Kombination mit Azacitidin gegenüber Placebo in Kombination mit Azacitidin verglichen. Während sich dabei in der Symptomatik, beim Gesundheitszustand, der Lebensqualität und den Nebenwirkungen keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede zeigten, war das beim Endpunkt Gesamtüberleben anders. Dort „zeigt sich ein statistisch signifikanter Unterschied zum Vorteil von Ivosidenib in Kombination mit Azacitidin“. 

Auf Grundlage der Nutzenbewertung durch den G-BA vereinbaren der GKV-Spitzenverband und die pharmazeutischen Unternehmer, wie viel die gesetzliche Krankenversicherung für das bewertete Arzneimittel künftig zahlt [3].

^Literatur

^{[1] Neubeck M. Neue Arzneimittel 2023. DAZ 51-52/2023, www.deutsche-apotheker-zeitung.de/daz-az/2023/daz-51-2023/neue-arzneimittel-2023}

^{[2] Fachinformation zu Tibsovo® 250 mg Filmtabletten, Stand Dezember 2023, www.fachinfo.de/}

^{[3] Pressemitteilung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Neues Orphan Drug bei Unterform der akuten myeloischen Leukämie: G-BA sieht erheblichen Zusatznutzen. Stand 18. Januar 2024, www.g-ba.de/presse/pressemitteilungen-meldungen/1156/}

^{[4] Internetseite des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Ergebnisse der Nutzenbewertung – Kategorien des Zusatznutzens. Stand 22.01.2024, www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/zusatznutzen/}

^{[5] Tragende Gründe zum Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivosidenib (Akute Myeloische Leukämie mit IDH1-R132-Mutation, Erstlinie, Kombination mit Azacitidin). Stand 18.01.2024, www.g-ba.de/beschluesse/6410/}