Arzneimittel und Therapie

Wie „nützlich“ sind Orphan Drugs?

Auch Arzneimittel für seltene Krankheiten müssen ihre klinische Effektivität zeigen

Die Entwicklung eines neuen Arzneimittels kostet mehrere Millionen Euro und daher ist das Interesse der Pharmaindustrie begrenzt, für seltene Krankheiten Medikamente zu entwickeln. Bei diesen Orphan Diseases sind wegen der geringen Zahl der zu behandelnden Fälle Investitionen unwirtschaftlich. Das Leiden der Patientinnen und Patienten, die zum größten Teil Kinder oder Jugendliche sind, ist trotzdem enorm und stellt eine inakzeptable Ungleichbehandlung dar. Um diese für die Patientinnen und Patienten unbefriedigende Situation zu lindern, brachte die Europäische Gemeinschaft am 16. Dezember 1999 die Direktive 141/2000 heraus [1], mit der die pharmazeutische Industrie Anreize erhalten sollte, solche Medikamente zu entwickeln.

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