Mavacamten verbessert die Lebensqualität

Die hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie (HOCM) ist eine vorwiegend genetische Erkrankung, die durch eine fortschreitende Zunahme des Zellvolumens im Bereich der linken Herzkammer gekennzeichnet ist. Die Folge ist eine Herzinsuffizienz, die sich in Schwindel, Kurzatmigkeit, Brustschmerzen und Synkopen äußert. Im weiteren Verlauf ist das Risiko für Vorhofflimmern, ventrikuläre Arrhythmien, Schlaganfälle und plötzlichen Herztod erhöht. Bei etwa der Hälfte der Betroffenen beruht die Erkrankung auf Mutationen der sarkomeren Herzmuskelproteine (Formen des Myosins und Aktins).

Zur Behandlung wird Patienten und Patientinnen geraten, körperliche Belastungen zu vermeiden. Außerdem wird mit Calciumantagonisten, β-Adrenozeptorblockern oder Disopyramid therapiert. Bei schweren symptomatischen Verläufen kann die Obstruktion auch operativ beseitigt werden, was jedoch nur kurze Zeit die Symptome lindert [1]. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat für die Nutzenbewertung von Mavacamten als zweckmäßige Vergleichstherapie eine „Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von nicht vasodilatierenden Betablockern, Verapamil und Diltiazem bestimmt“. Laut Leitlinien kommen Calciumkanalblocker nur zum Einsatz, wenn Betablocker nicht ausreichend wirken oder nicht vertragen werden [4].

Das Arzneimittel Camzyos^® mit dem Wirkstoff Mavacamten ist das erste spezifische Arzneimittel gegen hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie. Es ist für Erwachsene mit leichteren Formen und Betroffene mit geringer bis mittlerer Symptomatik indiziert [2].

Der Wirkstoff Mavacamten ist ein allosterischer, reversibler und selektiver Inhibitor von Myosin-7, das überwiegend am Herzen exprimiert wird. Als Folge dieser Hemmung wird die Bildung von Aktin-Myosin-Querbrücken im Herzmuskel vermindert und die Verengung der linken Herzkammer dadurch reduziert. Durch Mavacamten ist die Zahl an Aktin-Myosin-Querbrücken auf den Normalzustand im Sarkomer zurückgesetzt. Der Wirkstoff entspannt den Herzmuskel. Das Herz soll dadurch weniger stark schlagen und die Kammer besser gefüllt und entleert werden, wie das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) in einer Pressemitteilung zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs schreibt [1, 2].

Wenn das IQWiG den Zusatznutzen als „beträchtlich“ beschreibt, bedeutet das eine „bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens“. Darüber gibt es nur noch eine mögliche bessere Kategorie – den „erheblichen“ Zusatznutzen, der eine „nachhaltige und bisher nicht erreichte große Verbesserung des therapierelevanten Nutzens“ beschreibt [3].

Abschließend wird der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) einen Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens fassen [1].

^Literatur 

^{[1] Neubeck M. Mit Mavacamten kausal therapieren. DAZ 30/2023, www.deutsche-apotheker-zeitung.de/daz-az/2023/daz-30-2023/mit-mavacamten-kausal-therapieren}

^{[2] Beträchtlicher Zusatznutzen von Mavacamten bei hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie. IQWIG 01. Februar 2024, www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_110464.html} 

^{[3] Internetseite des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Ergebnisse der Nutzenbewertung – Kategorien des Zusatznutzens. Stand 22.01.2024, www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/zusatznutzen/} 

^{[4] Addendum: Mavacamten (hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie), Dossierbewertung Stand 11.01.2024, www.iqwig.de/projekte/a23-132.html}