Pharmazie

vfa-Bilanz 2017

31 Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen eingeführt

Stuttgart - 29.12.2017, 15:30 Uhr

31 Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen wurden 2017 in Deutschland eingeführt. (Foto: lily / stock.adobecom)

31 Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen erweiterten 2017 die Therapie für zahlreiche Patienten mit unterschiedlichsten Krankheiten. So lautet die Bilanz der Forschenden Pharma-Unternehmen für das vergangene Jahr. Den Löwenanteil daran haben Arzneimittel gegen verschiedene Krebserkrankungen, gegen die sich 11 der Präparate mit neuen Wirkstoffen richten.

Die forschenden Pharma-Unternehmen können für 2017 die Einführung von 31 Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen für sich verbuchen. Biosimilars sind hier nicht mitgerechnet. Neun davon sind Orphan Drugs, also Arzneimittel, die sich gegen seltene Erkrankungen richten. Unter ihnen sind die ersten Mittel überhaupt gegen erbliche Demenz im Kindesalter (neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2), gegen das Merkelzell-Karzinom und gegen erbliche 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie. Bei letzterer Krankheit verkümmern Muskeln, weil sie keine Nervenimpulse mehr erhalten. An jeder dieser Krankheiten leiden in der EU weniger als einer von 2000 Bürgern – an der genannten Muskelatrophie beispielsweise deutschlandweit weniger als 1300 Patienten.

Differenziert man nach Indikationen, stellt man fest, dass sich rund ein Drittel der Präparate mit neuem Wirkstoff (11) gegen verschiedene Krebserkrankungen richtet. Einige sind immunonkologische Wirkstoffe, die das eigene Immunsystem zur Tumorbekämpfung aktivieren, zum Beispiel ein neuer sogenannter Check-Point-Inhibitoren.

Rheumatoide Arthritis, Asthma und Psoriasis

Zehn weitere Arzneimittel mit neuem Wirkstoff dienen der Behandlung von Krankheiten, denen eine Fehlsteuerung des Immunsystems zugrunde liegt. Rheumatoide Arthritis und Asthma zählen dazu, aber auch Psoriasis und atopische Dermatitis. Viele davon sind monoklonale Antikörper. Baricitinib (Olumiant) und Tofacitinib (Xeljanz) hingegen, die bei Rheumatoider Arthritis eingesetzt werden, sind selektive und reversible Hemmer einzelner Januskinasen, also Enzymen, die für die Ausschüttung RA-relevanter Zytokine und Wachstumsfaktoren mitverantwortlich sind.

Hepatitis C und multiresistente Erreger

Mit zwei neuen Arzneimittel, nämlich Glecaprevir/Pibrentasvir (Maviret) und Voxilaprevir/Sofosbuvir/Velpatasvir (Vosevi) können Ärzte nun eine Hepatitis C bei den meisten Patienten binnen acht statt bisher zwölf Wochen ausheilen; und dies gelingt unabhängig vom Typ der Hepatitis-C-Viren.

Ein neues Antibiotikum (Zavicefta), das den neuen Betalactamase-Inhibitor Avibactam mit Ceftazidim kombiniert, ist gegen bestimmte multiresistente Bakterien bei Bauchraum- und Harnwegsinfektionen sowie Krankenhaus-Lungenentzündungen wirksam. Zwei weitere Antibiotika durchlaufen gerade das Zulassungsverfahren.

Die Neuen im Überblick: Wirkstoffe gegen Krebs

Wirkstoff (INN)	Handelsname	Firma	Indikation	Einführung
Alectinib	Alecensa	Roche	Nicht-kleinzelliges Lun-genkarzinom (NSCLC), fortgeschritten	Mai
Hartkapseln; Wirkstoff; chemisch hergestellt; Proteinkinasehemmer, der die von ALK abhängige Vermehrung von Krebszellen hemmt – personalisierter Ansatz
Atezolizumab	Tecentriq	Roche	1. Blasen- und Urothelkarzinom) 2. nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC)	Oktober
Infusionslösungskonzentrat Wirkstoff gentechnisch hergestellt monoklonaler Antikörper, der die T-Zell-Antwort potenziert, inkl. der Anti-Tumor-Antwort, durch Blockierung der Bindung von PD-L1 an den PD-1-Liganden
Avelumab	Bavencio	Merck Serono	Merkelzell-Karzinom (metastasiert)	Oktober
Infusionslösungskonzentrat Wirkstoff gentechnisch hergestellt; monoklonaler Antikörper PD-1-Hemmer (Programmed-Death-Protein-1) und aktiviert das körpereigene Immunsystem Ansprechen des Tumors, egal ob die Patienten mit Chemotherapie vorbehandelt sind oder nicht Orphan Drug
Inotuzumab Ozogamicin	Besponsa	Pfizer	Akute lymphatische Leukämie (ALL)	August
Pulver für Infusionslösungskonzentrat Antikörper-Wirkstoff-Konjugat aus einem gentechnisch hergestellten Antikörper und einem Naturstoff (Toxin) zur Behandlung, wenn CD22-positive Krebszellen vorliegen, wie bei akuter lymphatischer Leukämie (ALL) Orphan Drug
Ixazomib	Ninlaro	Takeda	Multiples Myelom	Januar
Hartkapseln Wirkstoff chemisch hergestellt Proteasom-Inhibitor
Midostaurin	Rydapt	Novartis	akute myeloische Leukämie (AML), bestimmte Mastozytosen und Mastzell-Leukämien	Oktober
Weichkapseln Wirkstoff chemisch-synthetisch hergestellt; Struktur ist aber abgeleitet vom Naturstoff Staurosporin von Streptomyces staurosporeus Multikinase-Inhibitor (z.B. FLT3- und KIT-Kinase) Personalisierter Ansatz: AML-Patienten mit FLT3-Mutation Orphan Drug
Niraparib	Zejula	Teasro	1. Eierstockkrebs und Krebs der Eileiter 2. Karzinose des Bauchfells	Dezember
Hartkapseln Wirkstoff chemisch hergestellt PARP-1- und PARP-2-Inhibitor Orphan Drug
Ribociclib	Kisqali	Novartis	Brustkrebs (HER2-negativ, fortgeschritten oder metastasiert)	September
Filmtabletten Wirkstoff chemisch hergestellt Proteinkinasehemmer, der selektiv die cyclinabhängigen Kinasen (CDK) 4 und 6 hemmt und damit die Signalwege zur Zellproliferation unter bricht
Tivozanib	Fotivda	Eusa Pharma	Nierenzellkarzinom	November
Hartkapseln Wirkstoff chemisch hergestellt Proteinkinasehemmer, der den VEGF-Rezeptor und damit Angiogenese und Tumorwachstum hemmt

_{Quelle: vfa}

Die Neuen im Überblick: RA, Asthma, Psoriasis und Co.

Wirkstoff (INN)	Handelsname		Firma	Indikation	Einführung
Baricitinib	Olumiant		Lilly	Rheumatoide Arthritis (RA)	April
Filmtabletten Wirkstoff chemisch hergestellt selektiver und reversibler Hemmer der Januskinasen 1 und 2 (d.h. Enzymen, die für die Ausschüttung RA-relevanter Zytokine und Wachstumsfaktoren mitverantwortlich sind)
Brodalumab	Kyntheum		Leo Pharma	Plaque-Psoriasis	September
Injektionslösung Wirkstoff gentechnisch hergestellt humaner monoklonaler Antikörper, der den Signalweg der Interleukine IL-17A,IL-17F und IL-25 blockiert
Dupilumab	Dupixent		Sanofi	atopische Dermatitis (moderat bis schwer)	Dezember
Injektionslösung Wirkstoff gentechnisch hergestellt; monoklonaler Antikörper humanisierter monoklonaler Antikörper gegen IL-4 Rezeptoren
Guselkumab	Tremfya		Janssen	Plaque-Psoriasis	Dezember
Injektionslösung Wirkstoff gentechnisch hergestellt humanisierter monoklonaler Antikörper gegen IL-23p19 (die p19-Untereinheit des Interleukins IL-23)
Ixekizumab	Taltz		Lilly	Plaque-Psoriasis	März
Injektionslösung Wirkstoff gentechnisch hergestellt – humanisierter monoklonaler Antikörper gegen Interleukin 17A gerichtet
Obeticholsäure		Ocaliva	Intercept	Primär biliäre Cholangitis	Januar
Filmtabletten Wirkstoff chemisch hergestellt Analogon der natürlichen Gallensäure CDCA und erster Vertreter der neuen Klasse der Farnesoid-X-Rezeptor(FxR)-Agonisten Primäre biliäre Cholangitis (PBC) ist eine Autoimmunkrankheit der Leber, die zu 90 % Frauen betrifft. Früher war dafür der Name „primär biliäre Zirrhose“ gebräuchlich. Orphan Drug
Reslizumab	Cinqaero		Teva	eosinophiles Asthma	Januar
Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Wirkstoff gentechnisch hergestellt monoklonaler Antikörper Interleukin 5-Antagonist Zusatztherapie bei Patienten, deren Krankheit mit inhalativen Kortikosteroiden plus anderem Medikament nur unzureichend zu kontrollieren ist
Sarilumab	Kevzara		Sanofi	Rheumatoide Arthritis	August
Injektionslösung gentechnisch hergestellter monoklonaler Antikörper gegen den Interleukin-Rezeptor IL-6 gerichtet
Tofacitinib	Xeljanz		Pfizer	Rheumatoide Arthritis	Mai
Filmtabletten Wirkstoff chemisch hergestellt hemmt selektiv die Januskinasen JAK1 und JAK3 Anwendung allein oder in Kombination mit Methotrexat

_{Quelle: vfa}

Die Neuen im Überblick: Antiinfektiva und Sonstiges

Wirkstoff (INN)	Handelsname		Firma	Indikation	Einführung
Avibactam / Ceftazidim	Zavicefta		Pfizer	Bauchraum- und Harnwegsinfektionen sowie Krankenhaus-Lungenentzündungen	Februar
Infusionslösungskonzentrat Wirkstoff chemisch hergestellt Avibactam ist ein neuer Betalactamase-Inhibitor; Ceftazidim ist ein lange bekanntes Betalactam- Antibiotikum; wirksam gegen resistente gram-negative Bakterien, auch bestimmte mit Multiresistenz
Cenegermin	Oxervate		Dompé far- maceutici	Neurotrophe Keratitis (moderat bis schwer)	November
Augentropfenlösung Wirkstoff gentechnisch hergestellt (rekombinante Version des menschlichen Nervenwachstumsfak- tors (NGF)) Neurotrophe Keratitis ist eine seltene degenerative Erkrankung des Auges. Auslöser sind Virusinfektionen, Verletzungen, Verätzungen und andere Schädigungen des Auges, aber auch Hornhautoperationen und Diabetes Orphan Drug
Cerliponase alfa	Brineura		BioMarin	Neuronale Ceroid- Lipofuszinose Typ 2 (Enzymmangel führt zu Hirnschäden)	Juli
Infusionslösung zur Einleitung ins Gehirn Wirkstoff gentechnisch hergestellt entspricht dem humanen EnzymTripeptidyl-peptidase-1 (TPP1)=> Enzymersatztherapie ab Geburt Orphan Drug wurde schon nach Phase II zugelassen
Etelcalcetid	Parsabiv		Amgen	Hyperthyroidismus, sekundär	Juni
Injektionslösung Wirkstoff chemisch hergestellt imitiert die Wirkung von Calcium auf die Nebenschilddrüse und vermindert dadurch den Nebenschilddrüsenhormonspiegel
Glecaprevir/ Pibrentasvir	Maviret		AbbVie	Hepatitis C	Juni
Filmtabletten Wirkstoffe chemisch hergestellt Kombination zweier neuer Wirkstoffe: direkt wirksame antivirale Mittel: Protease-Inhibitor Glecaprevir und NS5A-Inhibitor Pibrentasvir; dadurch Hemmung der Virusreplikation gegen alle Genotypen des HCV wirksam 8-wöchige Therapie mit Einmalgabe pro Tag bei Patienten ohne Leberzirrhose auch für Patienten mit chronischer Nierenkrankheit geeignet
Landiolol		Rapibloc	Amomed Pharma	Kontrolle der Herzfrequenz auf Intensivstation in perioperativen Situationen	Juni
Durchstechflasche Wirkstoff chemisch hergestellt ultrakurz-wirksamer Beta-Blocker Zulassung im dezentralen Verfahren ohne EMA
Lonoctocog alfa	Afstyla		CSL Behring	Hämophilie A	Februar
Pulver für Injektions-/Infusionslösung Wirkstoff gentechnisch hergestellt; ersetzt den für die Blutgerinnung fehlenden Faktor VIII ab Geburt
Meningokok- ken-B-Impfstoff	Trumenba		Pfizer	Aktive Immunisierung gegen Meningokokken Serotyp B	August
Injektionssuspension Antigene (2 Oberflächenproteine von B-Meningokokken = Neisseria meningitidis Serotyp B) gentechnisch hergestellt Die meisten Meningokokken-Infektionen werden durch B-Meningokokken verursacht für Kinder ab 10 Jahren
Nonacog beta pegol	Refixia		Novo Nordisk	Hämophilie B = Faktor IX-Mangel (Prophylaxe und Behandlung)	Oktober
Pulver für Injektionslösung Wirkstoff gentechnisch hergestellt und chemisch modifiziert Formulierung wirkt fünfmal länger als herkömmliche Faktor IX-Präparate für Kinder ab 12 Jahren
Nusinersen	Spinraza		Biogen	5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA)	Juli
Injektionslösung Wirkstoff chemisch hergestellt Antisense-Oligonukleotid (ASO) mit einem Phosphorthioat-Gerüst, der das RNA- Splicing des SMN2-Gens korrigiert und SMN-Pro- teinlevel erhöht, die für eine normale Muskel- funktion benötigt werden ab Geburt Orphan Drug
Rolapitant	Varuby		Tesaro	Übelkeit und Erbrechen durch Chemotherapie	Juni
Filmtabletten Wirkstoff chemisch hergestellt für Übelkeit und Erbrechen verantwortliche Substanz P wird daran gehindert, sich an Nervenzellen anzulagern
Telotristat	Xermelo		Ipsen	Karzinoid-Syndrom-bedingte Diarrhö	Oktober
Filmtabletten Wirkstoff chemisch hergestellt hemmt das Enzym Tryptophanhydroxylase im Verdauungstrakt Orphan Drug
Voxilaprevir/ Sofosbuvir/ Velpatasvir	Vosevi		Gilead Sciences	Hepatitis C	September
Filmtabletten Wirkstoffe chemisch hergestellt neue Wirkstoffkombination mit einem neuen (Voxilaprevir) und zwei bekannten Wirkstoffen hemmt die HCV-Proteine NS3, NS5A und NS5B gegen die Genotypen 1-6 des HCV wirksam Einmalgabe pro Tag für 8 Wochen; bei vorbehandelten Patienten oder mit Zirrhose: 12 Wochen