Seltene Erkrankungen im Fokus

Es gibt mehr als 7.000 seltene Erkrankungen. Allein in Deutschand leiden Schätzungen zufolge etwa vier Millionen Menschen an einer solchen „rare disease“. Aber pro Krankheit sind es stets nur wenige Patienten: Als selten gilt eine Erkrankung, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind.

In den vergangenen Jahren haben sich die Behandlungsmöglichkeiten für einige dieser Erkrankungen verbessert – ein Erfolg, der nicht zuletzt der europäischen Orphan-Drug-Verordnung aus dem Jahr 2000 zuzuschreiben ist. Angesichts der geringen Patientenzahlen werden Arzneimittelherstellern hier Anreize gesetzt, an Arzneimitteln gegen seltene Leiden zu forschen, sie zu entwickeln und zuzulassen. Die europäische Arzneimittelagentur EMA gewährt ihnen administrative und finanzielle Hilfe bei der Zulassung. Vor allem aber erhalten sie bestimmte Exklusivrechte für ihr Arzneimittel. Dies zeigt durchaus Wirkung: Nach Angaben der Europäischen Arzneimittelagentur EMA wurden allein in den letzten drei Jahren mehr als 20 Präparate gegen seltene Leiden zugelassen. Damit stehen mittlerweile über 100 Orphan Drugs zur Verfügung. 24 weitere sind im Zulassungsverfahren.

„Die großen Fortschritte in der Medizin durch die Entwicklung von Orphan Drugs sind ein Erfolg für alle Beteiligten“, sagt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des Verbands forschender Pharma-Unternehmen (vfa). „Neue Therapiechancen für Patienten setzten voraus, dass die so geschaffenen Therapiemöglichkeiten die Versorgung erreichen und angewendet werden. Das ist eine Aufgabe, die von den Akteuren des Gesundheitswesens nur gemeinschaftlich gelöst werden kann.“

Henning Fahrenkamp, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbands der Pharmazeutischen Industrie (BPI), betont, dass sich die Industrie ihrer Verantwortung bewusst sei und ihren Teil leiste. Er räumt allerdings auch ein, dass die meisten seltenen Erkrankungen nach wie vor nicht wirklich behandel-, geschweige denn heilbar sind. Allerdings seien die Hersteller zusätzlich angespornt, da betroffene Patienten große Hoffnungen in sie setzten.

Auch Apotheken engagieren sich für Patienten mit seltenen Erkrankungen. Der Deutsche Apothekerverband (DAV) verweist darauf, dass sie nicht nur lokale Versorgung und persönliche Beratung anbieten, sondern auch als Anlauf- und Kontaktstelle für Patientenverbände und Selbsthilfeorganisationen dienen. Sie legen Flyer oder Broschüren aus und kooperieren mit lokalen Selbsthilfegruppen. Die DAV-Patientenbeauftragte Claudia Berger betont: „Wer unter einer seltenen chronischen Krankheit leidet, hat es nicht nur schwerer, die passende Behandlung und das richtige Medikament zu finden, sondern auch, sich mit gleichgesinnten Betroffenen auszutauschen.“ Apotheken könnten die Selbsthilfe hier gut unterstützen und eine breite Öffentlichkeit erreichen – ob im persönlichen Gespräch, per Schaufenstergestaltung oder an einem Aktionstag. Die Apotheker wiederum könnten ihr eigenes Wissen vermitteln und lernten zusätzlich selbst viel über den Alltag und die Therapietreue der Patienten.

Hierzulande ist ACHSE e. V. (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen) der Dachverband der Selbsthilfeorganisationen im Bereich der seltenen Erkrankungen. Mehr Informationen zu diesem Verein und dem diesjährigen Aktionstag finden Sie auf der Webseite des Verbandes: www.achse-online.de.