mRNA enzymatisch zerschneiden

DNAzyme sind künstliche DNA-Einzelstränge mit enzymatischer Aktivität und stellen eine neue Wirkstoffklasse dar. Das DNAzym SB010 ist so konstruiert, dass es spezifisch an die GATA-3 mRNA bindet und diese zerschneidet. GATA-3 ist ein Transkriptionsfaktor, der die Ausdifferenzierung von T_H2-Zellen fördert und die Produktion proinflammatorischer Zytokine induziert. SB010 unterbindet die Expression von GATA-3 und ist somit in der Lage, die Entstehung von allergischem Asthma in einem frühen Stadium einzudämmen. Die Einnahme von SB010 erfolgt mittels Inhalation.

An der klinischen Phase -IIa-Studie nahmen 40 Patienten mit mildem allergischem Asthma teil, die vier Wochen lang einmal täglich 10 mg des Wirkstoffs oder eine Salzlösung inhalierten. Um den Behandlungserfolg zu überprüfen, wurde zu Beginn und am Ende der Therapie eine spezifische Allergenprovokation durchgeführt und das forcierte expiratorische Sekundenvolumen (FEV₁) über mehrere Stunden gemessen. Primärer Endpunkt der Studie war die asthmatische Spätreaktion, die vier bis sieben Stunden nach Exposition mit dem Allergen beobachtet wurde. Die Lungenfunktion während der Spätreaktion verbesserte sich unter SB010-Therapie gegenüber Placebo um 35,1%. Zudem waren in der Verumgruppe Biomarker für GATA-3 vermittelte Entzündungsreaktionen reduziert. Die Therapie erwies sich als sicher und gut verträglich.

Dieser vielversprechenden Studie sollen weitere klinische Untersuchungen zu SB010 mit größeren Patientengruppen folgen, die unter anderem die Wirkung des DNAzyms in weiter fortgeschrittenen Asthmastadien überprüfen sollen. |