Arzneimittel und Therapie

Den Genen die Sprache verschlagen

Arzneistoff Givosiran gegen akute hepatische Porphyrien wirkt durch RNA-Interferenz

Seit 15. April 2020 steht mit Givo­siran (Givlaari®) erstmals eine ­Therapie für Menschen mit akuter hepatischer Porphyrie zur Verfügung. Ausgehend vom Prinzip der RNA-Interferenz soll der seltene angeborene Gendefekt auf Protein­ebene kompensiert werden.

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