IQWiG: Zusatznutzen gilt mit der Zulassung als belegt

Tafamidis Meglumin (Vyndaqel® von Pfizer) ist seit November 2011 zugelassen zur Behandlung einer Transthyretin-Amyloidose bei Erwachsenen. Diese seltene Krankheit entsteht durch einen Gendefekt und geht einher mit fortschreitenden Nervenschäden (neurologische Degeneration), die Tafamidis verzögern soll. 

Wie das IQWiG heute mitteilt, ergab seine wissenschaftliche Bewertung der vorliegenden Studiendaten einen „Anhaltspunkt“ für eine positive Wirkung von Tafamidis im Hinblick auf das Fortschreiten von Nervenschäden. Der Effekt sei jedoch nur gering. Verglichen wurde die Behandlung mit Tafamidis in Kombination mit „best supportive care“ mit „best supportive care“ alleine. Als „best supportive care“ wird dabei die Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet, beispielsweise die Behandlung von Schmerzen bei einer Polyneuropathie mit anderen Medikamenten (z. B. Amitriptylin, Gabapentin). Auch im Hinblick auf andere patientenrelevante Zielgrößen (andere Symptome und Nebenwirkungen, Sterblichkeit, Lebensqualität) konnte das IQWiG keine weiteren statistisch signifikanten Vorteile oder Nachteile von Tafamidis im Vergleich zur Vergleichsbehandlung identifizieren.

Das Institut weist allerdings auch darauf hin, dass gemäß § 35a SGB V für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten ein Zusatznutzen mit der Zulassung als belegt gilt. Mit seiner ersten Bewertung eines Orphan Drug – Pirfenidon – hatte sich das Institut viel Schelte eingehandelt, weil es für das Präparat zwar einen Hinweis auf einen Zusatznutzen sah, zugleich aber auch einen Beleg für einen größeren Schaden. Heute trifft der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) seinen Beschluss zur frühen Nutzenbewertung von Pirfenidon. Es ist zu erwarten, dass er der IQWiG-Empfehlung nicht folgen wird.

Die Dossierbewertung ist Teil des Gesamtverfahrens zur frühen Nutzenbewertung, das der G-BA leitet. Nach der Publikation des Herstellerdossiers und seiner Bewertung durch das IQWiG führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch, das ergänzende Informationen liefern und in der Folge zu einer veränderten Nutzenbewertung führen kann. Abschließend trifft der G-BA einen Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens. Sodann können die Verhandlungen zwischen Hersteller und GKV-Spitzenverband zum Erstattungsbetrag starten.

Einen Überblick über die Ergebnisse der Tafamidis-Nutzenbewertung des IQWiG gibt folgende Kurzfassung auf der IQWiG-Website.