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USA: Erste Gentherapie auch für ältere Kinder und Erwachsene zugelassen

11/25/2025

Itvisma bei spinaler Muskelatrophie25.11.2025

USA: Erste Gentherapie auch für ältere Kinder und Erwachsene zugelassen

ist nicht neu: Onasemnogen abeparvovec ist auch der Wirkstoff in Zolgensma®, einer ebenfalls bei Spinaler Muskelatrophie zugelassenen Gentherapie. Allerdings dürfen – zumindest in den USA – lediglich Kinder unter zwei Jahren Zolgensma® erhalten. Die Anwendung erfolgt intravenös und nach Körpergewicht dosiert. Bisherige Gentherapien vor allem für Säuglinge und Kleinkinder Die EU-Zulassung von Zolgensma

Ein Arzneimittel-Target mit passendem Molekülkomplex kann durch Computersimulationen identifiziert werden. (Foto: D Theron/peopleimages.com/AdobeStock)

spektrum

Wie sich die moderne Wirkstoffentwicklung auf Wissenschaft, Lehre und Gesellschaft auswirkt

3/22/2024

Wandel in der pharmazeutischen Chemie22.03.2024

Wie sich die moderne Wirkstoffentwicklung auf Wissenschaft, Lehre und Gesellschaft auswirkt

für diese Single-shot-Gentherapien ist Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) gegen spinale Muskelatrophie. Es schleust eine funktionierende Kopie des Survival-of-motor-neuron-1(SMN1) -Gens mittels Adenoviren ein.

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Wandel in der pharmazeutischen Chemie

3/20/2024

Pharmaziestudium20.03.2024

Wandel in der pharmazeutischen Chemie

Zolgensma ist längst nicht mehr das teuerste Arzneimittel der Welt. (Foto: </span><span>oasisamuel /AdobeStock)

politik

Wie lassen sich Gentherapeutika künftig finanzieren?

3/6/2024

TK fordert neue Preisbildung06.03.2024

Wie lassen sich Gentherapeutika künftig finanzieren?

Zolgensma (Onasemnogen Abeparvovec), das Kinder mit Spinaler Muskelatrophie mit nur einer Spritze Hilfe verspricht, machte – als es 2019 in den USA zugelassen wurde – als teuerstes Arzneimittel der Welt Schlagzeilen; fast 2 Millionen Dollar kostete die

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pharmazie

Informationen über unerwünschte Wirkungen

12/20/2023

Arzneimittelsicherheit20.12.2023

Informationen über unerwünschte Wirkungen

bei der Anwendung von Onasemnogen-Abeparvovec Infusionslösung (Zolgensma®).

Eine Behandlung mit Zolgensma ist für Betroffene und deren Bezugspersonen mit großen Hoffnungen, allerdings auch mit Risiken verbunden. (Foto: oasisamuel / Adobe Stock)

pharmazie

Leberversagen mit Todesfolge unter Zolgensma

2/16/2023

Rote-Hand-Brief 16.02.2023

Leberversagen mit Todesfolge unter Zolgensma

Leberversagen mit Todesfolge unter Zolgensma Bei Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) handelt es sich um ein Gentherapeutikum, das für die Anwendung bei spinaler Muskelatrophie mit biallelischer Mutation im survival of motor neuron (SMN)-1-Gen zugelassen Für die Behandlung der Erkrankung zugelassen sind Spinraza® (Wirkstoff: Nusinersen, Antisense-Oligonukleotid-Medikament), Evrysdi® (Wirkstoff: Risdiplam, small m

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wirtschaft

Wirtschaftsticker

11/14/2021

Wirtschaft14.11.2021

Wirtschaftsticker

Wirtschaftsticker G-BA: Kein Zusatznutzen von Zolgensma Für die Gentherapie Zolgensma, die gegen spinale Muskelatrophie (SMA) zugelassen ist, hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) anhand der verfügbaren Daten für keine Patientengruppe einen Zusatznutzen Der Beschluss zu Zolgensma werde, so die Pressemeldung, mit großer Wahrscheinlichkeit nur vorläufig sein, Zolgensma könne we

Der G-BA bescheinigt Libmeldy für die Therapie von an metachromatischer Leukodystrophie erkrankten, aber noch symptomfreien Kindern einen erheblichen Zusatznutzen. (s / Foto: </span><span>blas / AdobeStock)

pharmazie

G-BA erkennt erheblichen Zusatznutzen für Libmeldy

11/11/2021

Gentherapie bei metachromatischer Leukodystrophie11.11.2021

G-BA erkennt erheblichen Zusatznutzen für Libmeldy

für schwere und sehr seltene Erkrankungen bei Kindern entschieden: Zolgensma® mit dem Wirkstoff Onasemnogen Abeparvovec

Der G-BA erkennt in der Behandlung mit Zolgensma keinen Zusatznutzen verglichen mit einer Therapie mit Spinraza bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie. (s / Foto: </span><span>Artem Varnitsin / AdobeStock)

pharmazie

G-BA lehnt Zusatznutzen für Zolgensma ab

11/11/2021

Bei spinaler Muskelatrophie nicht besser als Spinraza11.11.2021

G-BA lehnt Zusatznutzen für Zolgensma ab

G-BA lehnt Zusatznutzen für Zolgensma ab Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat über den Zusatznutzen zweier Gentherapien bei zwei seltenen Erkrankungen entschieden: Es geht um Zolgensma® (Onasemnogen Abeparvovec) bei spinaler Muskelatrophie und Libmeldy Nur für Libmeldy sieht der G-BA jedoch einen erheblichen Zusatznutzen, bei Zolgensma hingegen nicht. Allerdings hat Novartis, Hersteller von

Der stellvertretende WidO-Geschäftsführer Helmut Schröder erklärte, wie man zu fairen Preisen für neue Arzneimittel kommen könnte. (Sceenshot: Youtube / https://youtu.be/8ib2VYSmeao)

politik

Wie die AOK bei Arzneimitteln sparen will

10/28/2021

Hochpreiser im Visier28.10.2021

Wie die AOK bei Arzneimitteln sparen will

Das teuerste Arzneimittel ist nicht mehr Zolgensma, sondern ein anderes Gentherapeutikum zur Behandlung einer seltenen Erbkrankheit bei Kindern: Libmeldy mit einem Listenpreis von 2,9 Millionen Euro.

Erhalten Säuglinge mit infantiler spinaler Muskelatrophie einmalig <a href="node://5981a374-457a-47cc-8a50-924a911e7f9f">Zolgensma<sup>®</sup></a>, kann die Hälfte der Babys bis zum Alter von 18 Monaten für mindestens zehn Sekunden frei sitzen. (Foto: </span><span>Tanya Yatsenko/Stocksy/AdobeStock)

pharmazie

Zolgensma verhilft Kindern zum Sitzen

10/12/2021

Ergebnisse der Studie STR1VE-EU12.10.2021

Zolgensma verhilft Kindern zum Sitzen

Zolgensma verhilft Kindern zum Sitzen Erhalten Säuglinge mit infantiler spinaler Muskelatrophie einmalig Zolgensma®, kann die Hälfte der Babys bis zum Alter von 18 Monaten für mindestens zehn Sekunden frei sitzen. Da es keine Placebogruppe gab, verglichen die Studienautor:innen die Sitzfähigkeit und damit die Wirksamkeit von Zolgensma® mit dem natürlichen Krankheitsverlauf von Kindern in der Koho

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wirtschaft

13 Milliarden einsparen?

9/15/2021

Pharmakoökonomie15.09.2021

13 Milliarden einsparen?

der jüngeren Vergangenheit angewendet: Onasemnogen-abeparvovec (Zolgensma®), Nusinersen (Spinraza®), Sacubitril tatsächlichen Preisabschläge aufgrund der Verhandlungen lagen bei den betrachteten Arzneimitteln zwischen 13 und 31 Prozent, nach dem Modell sollten es hingegen 54 bis 95 Prozent sein (mit Ausnahme von Jardiance®, bei dem der Preis höher sein könnte, und Zolgensma Hochrechnung für den deutschen Markt Im

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wirtschaft

13 Milliarden Euro Einsparpotenzial?

9/5/2021

Wirtschaft05.09.2021

13 Milliarden Euro Einsparpotenzial?

patentgeschützter Arzneimittel anhand des AIM-Modells berechnet: Zolgensma®, Spinraza®, Entresto®, Jardiance®, Cosentyx®, Opdivo® und Lonsurf®.

Insgesamt empfahl die EMA im vergangenen Jahr 97 neue Humanarzneimittel zur Zulassung, die höchste Zahl seit mehr als zehn Jahren. (c / Foto: IMAGO / Hans Lucas)

spektrum

Massengeschäft und Coronakrise

6/25/2021

EMA-Jahresbericht 202025.06.2021

Massengeschäft und Coronakrise

mit einem elektronischen Sensor, der die Nutzungsdaten erfasst, Zolgensma Drei ATMPs wurden zur Zulassung empfohlen (die Gentherapeutika Libmeldy® und Zolgensma® sowie das CAR-T-Zelltherapeutikum Tecartus®).

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pharmazie

Wichtige Mitteilungen

3/24/2021

Wichtige Mitteilungen24.03.2021

Wichtige Mitteilungen

März 2021 Information der Hersteller Rote-Hand-Brief zu Zolgensma® (▼, Onasemnogen-Abeparvovec): Risiko einer thrombotischen Mikroangiopathie AMK. Die Firma Novartis Gene Therapies EU Limited informiert in Abstimmung mit der EMA und dem PEI mittels Rote-Hand-Brief über das Risiko einer thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) nach der Behandlung mit Zolgensma® (▼, Onasemnogen-Abeparvovec) 2 × 1013 Rote-Hand-Brief: <

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Neue Arzneimittel 2020

12/30/2020

Neue Arzneimittel30.12.2020

Neue Arzneimittel 2020

Das Gentherapeutikum Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) ist zur Behandlung von Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer biallelischen Mutation September 2019 1-20 Onasemnogen-Abeparvovec Zolgensma® andere Mittel gegen Störungen des Muskel- und Skelettsystems, Gentherapeutika Avexis EU Ltd. (IRL) 1.

Kinder, die mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 auf die Welt kommen, sterben unbehandelt meist in den ersten zwei Lebensjahren an Ateminsuffizienz, die durch einen Schwund der Atemmuskulatur verursacht wird. (Foto: imago images / ZUMA Wire)

wirtschaft

Wann müssen Krankenkassen für Zolgensma zahlen?

11/26/2020

Therapiefreiheit vs. Wirtschaftlichkeit26.11.2020

Wann müssen Krankenkassen für Zolgensma zahlen?

Wann müssen Krankenkassen für Zolgensma zahlen? Das Gentherapeutikum Zolgensma von Novartis kann Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) helfen. Mittlerweile stehen die Chancen gut, dass die Behandlung mit Zolgensma auch ohne Prozesse genehmigt wird. So wurden Kinder mit SMA vor der Entwicklung von Zolgensma mit dem Arzneimittel Spinraza von Biogen behandelt. Es muss regelmäßig

Neue Arzneimittel haben ihren Preis. Könnten Pay-for-Performance-Verträge etwas bringen? (p / Foto: imago images / Science Photo Library

politik

Bundesregierung zweifelt am Nutzen von Pay-for-Performance-Verträgen

11/2/2020

Einsparpotenzial für die Krankenkassen?02.11.2020

Bundesregierung zweifelt am Nutzen von Pay-for-Performance-Verträgen

Paradebeispiel ist Zolgensma® (Onasemnogen abeparvovec-xioi), eine Gentherapie für Kinder mit spinaler Muskelatrophie von Novartis. Unbehandelt sterben die meisten betroffenen Kinder vor ihrem zweiten Geburtstag. Zolgensma® verspricht nicht nur Linderung, sondern gar Heilung des Leidens nach nur einer Anwendung.

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politik

TK-Chef Baas will gesellschaftlichen Diskurs über Arzneimittelpreise

9/16/2020

DAZ aktuell16.09.2020

TK-Chef Baas will gesellschaftlichen Diskurs über Arzneimittelpreise

der Kassen, und das Thema ist angesichts von Hochpreisern wie Zolgensma® oder auch Spinraza® Auch für Glaeske ist klar: Der Preis für ein Arzneimittel wie Zolgensma®, das mit einem US-Preis von 2,1 Millionen Dollar als teuerstes Arzneimittel der Welt Schlagzeilen machte, ist rational nicht zu verstehen. Durchschnittlicher Packungspreis von 3066 Euro Doch noch ist das in Europa gerade erst zugelassene Zolg

TK-Chef Jens Baas: „Wir fallen auf die Preismechanismen der Pharmaindustrie rein.“ (Foto: TK)

politik

„Mäßig innovativ, aber extrem kostenintensiv“

9/16/2020

TK-Innovationsreport16.09.2020

„Mäßig innovativ, aber extrem kostenintensiv“

der Kassen – und das Thema ist angesichts von Hochpreisern wie Zolgensma® oder auch Spinraza® wieder hochaktuell. Laut Baas machte Biogen mit Spinzara® bereits 4 Milliarden Euro Gewinn, Novartis mit Zolgensma® 2,5 Milliarden. So war es auch im Fall von Zolgensma®. Glaeske vermisst hier Transparenz, Daten, die Entscheidungen nachvollziehbar machen. Wie steht es um die Innovationskraft der Neueinfü

Bringt eine Behandlung mit Spinraza auch Vorteile für Kinder, die bereits eine Gentherapie erhalten haben? (s / Foto: Biogen)

pharmazie

Erst Zolgensma, dann Spinraza?

8/25/2020

Spinale Muskelatrophie25.08.2020

Erst Zolgensma, dann Spinraza?

Erst Zolgensma, dann Spinraza? Doch der Höhenflug für den Nusinersen-Hersteller Biogen dauerte nicht lange an: Novartis zog nach und brachte mit Zolgensma® (Onasemnogen abeparvovec) eine Gentherapie auf den Markt, die das Leiden nicht nur lindern, sondern sogar heilen sollte. „Ziel ist es, den klinischen Nutzen und die Sicherheit von Nusinersen (Spinraza®) zu untersuchen, wenn trotz Behandlung mit der Gentherapie

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wirtschaft

Corona hinterlässt Spuren

7/26/2020

Wirtschaft26.07.2020

Corona hinterlässt Spuren

spüren, trotz guter Geschäfte mit einigen seiner Kassenschlager wie Zolgensma®, Entresto® und Cosentyx®.

Anwendungsbegleitende Datenerhebungen sollen schneller eine bessere Datenbasis zur Bewertung des Zusatznutzens von Orphans und Arzneimitteln mit bedingter Zulassung schaffen. (m / Foto: G-BA)

politik

Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei Zolgensma

7/20/2020

Nutzenbewertung des G-BA20.07.2020

Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei Zolgensma

Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei Zolgensma Nicht immer liegen bei Zulassung eines Arzneimittels vollständige klinische Daten vor, die dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) erlauben, dessen Zusatznutzen zu beurteilen. Zolgensma: erstes Arzneimittel für anwendungsbezogene Datenerhebung Um diesen Weg zu beschreiten, hat der G-BA die Grundzüge des Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerh

Der Schwerpunkt des Biotech-Reports 2020 liegt auf Arzneimitteln für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP).  Was sie betrifft, ist Deutschland den Autoren zufolge ins Hintertreffen geraten.  (s / Foto: imago images / Imaginechina-Tuchong)

pharmazie

Deutschland muss bei Arzneimitteln für neuartige Therapien Boden gutmachen

7/14/2020

Biotech-Report 202014.07.2020

Deutschland muss bei Arzneimitteln für neuartige Therapien Boden gutmachen

Melanom (nicht resezierbar, metastasiert) Onasemnogen abeparvovec Zolgensma