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USA: Erste Gentherapie auch für ältere Kinder und Erwachsene zugelassen

11/25/2025

Itvisma bei spinaler Muskelatrophie25.11.2025

USA: Erste Gentherapie auch für ältere Kinder und Erwachsene zugelassen

Spinale Muskelatrophie (SMA) Bei der spinalen Muskelatrophie korreliert der Schweregrad der Erkrankung unter anderem damit, wie jung der Patient bei Symptombeginn ist. Die spinale Muskelatrophie beeinträchtigt alle Muskeln des Körpers, meist sind die proximalen Muskeln (Schulter-, Hüft- und Rückenmuskulatur) am schwersten betroffen.
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Alle Informationen und ein Video zur neuen Darreichungsform

8/10/2025

Neu: SMA-Therapie jetzt auch als Tablette10.08.2025

Alle Informationen und ein Video zur neuen Darreichungsform

PZN: Pharmazentralnummer; SMA: Spinale Muskelatrophie; SMN: Survival of motor neuron Referenzen 1. Fachinformation Evrysdi® 5 mg Filmtabletten, aktueller Stand. 2. Servais L et al. MDA 2025; Poster 94. 3.
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Alle Informationen und ein Video zur neuen Darreichungsform

7/14/2025

Neu: SMA-Therapie jetzt auch als Tablette14.07.2025

Alle Informationen und ein Video zur neuen Darreichungsform

PZN: Pharmazentralnummer; SMA: Spinale Muskelatrophie; SMN: Survival of motor neuron Referenzen 1. Fachinformation Evrysdi® 5 mg Filmtabletten, aktueller Stand. 2. Servais L et al. MDA 2025; Poster 94. 3.
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Auf der Suche nach der Diagnose

2/28/2025

Seltene Erkrankungen28.02.2025

Auf der Suche nach der Diagnose

Mukoviszidose, Hämophilie, spinale Muskelatrophie, Morbus Gaucher verschiedene Krebserkrankungen wie Weichteilsarkome Autoimmunerkrankungen, z. B. Kälteagglutininkrankheit Infektionskrankheiten, z. B.
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Erste Tablette bei spinaler Muskelatrophie

2/26/2025

FDA-Zulassung für Risdiplam26.02.2025

Erste Tablette bei spinaler Muskelatrophie

Erste Tablette bei spinaler Muskelatrophie Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene Erbkrankheit, bei der motorische Nervenzellen im Rückenmark (Vorderhornzellen) untergehen und Nervensignale nicht mehr an die Muskeln weitergeleitet werden können Literatur [1] Spinale Muskelatrophie, proximale, www.orpha.net/de/disease/detail/70 [2] Erste orale Behandlung der spinalen Mu
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Wer soll das bezahlen?

2/4/2025

INTERPHARM Online Apotheke & Wirtschaft 2025 04.02.2025

Wer soll das bezahlen?

EU zugelassenen Gentherapien v.a. seltene Erkrankungen wie z.B. die spinale Muskelatrophie.
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Pharmazeutisches Recht

10/30/2024

Pharmazeutisches Recht30.10.2024

Pharmazeutisches Recht

Risdiplam (spinale Muskelatrophie); Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderung“ vom 19. September 2024 (BAnz AT 22.10.2024 B1), Gadopiclenol (kontrastverstärkte Magnetresonanztomographie, ≥ 2 Jahre)“ vom 19.
Ein schweres Krafttraining ist nicht nur anstrengender, sondern langfristig auch effektiver als moderates Training, wie in einer aktuellen Studie aus Dänemark gezeigt wurde. (Foto: NDABCREATIVIT / AdobeStock)
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Der Bizeps als Lebensretter?

10/11/2024

Proteinreiche Ernährung und Krafttraining als Mittel gegen Sarkopenie11.10.2024

Der Bizeps als Lebensretter?

Auch Erkrankungen wie spinale Muskelatrophie oder die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) führen zum Muskelabbau.
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Der Bizeps als Lebensretter?

10/2/2024

Beratung02.10.2024

Der Bizeps als Lebensretter?

Auch Erkrankungen wie spinale Muskelatrophie oder die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) führen zum Muskelabbau.
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Pharmazeutisches Recht

7/17/2024

Pharmazeutisches Recht17.07.2024

Pharmazeutisches Recht

Mai 2024 (BAnz AT 12.07.2024 B4), Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie); Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderung“ vom 6.
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Pharmazeutisches Recht

4/24/2024

Pharmazeutisches Recht24.04.2024

Pharmazeutisches Recht

Risdiplam (neues Anwendungsgebiet: Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate)“ vom 7. März 2024 (BAnz AT 17.04.2024 B6), Nivolumab (neues Anwendungsgebiet: Melanom [Stadium IIB oder IIC], adjuvante Therapie, ≥ 12 Jahre, Monotherapie)“ vom 21.
Ein Arzneimittel-Target mit passendem Molekülkomplex kann durch Computersimulationen identifiziert werden. (Foto: D Theron/peopleimages.com/AdobeStock)
spektrum

Wie sich die moderne Wirkstoffentwicklung auf Wissenschaft, Lehre und Gesellschaft auswirkt

3/22/2024

Wandel in der pharmazeutischen Chemie22.03.2024

Wie sich die moderne Wirkstoffentwicklung auf Wissenschaft, Lehre und Gesellschaft auswirkt

ist Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) gegen spinale Muskelatrophie. Es schleust eine funktionierende Kopie des Survival-of-motor-neuron-1(SMN1) -Gens mittels Adenoviren ein.
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Wandel in der pharmazeutischen Chemie

3/20/2024

Pharmaziestudium20.03.2024

Wandel in der pharmazeutischen Chemie

ist Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) gegen spinale Muskelatrophie. Es schleust eine funktionierende Kopie des Survival-of-motor-neuron-1(SMN1) -Gens mittels Adenoviren ein.
Ein kleiner Piks, der viel bringt: Beim Neugeborenen-Screening wird auf diverse Erkrankungen getestet, um möglichst früh therapieren zu können. (Foto: Valmedia/AdobeStock)
spektrum

Neugeborenen-Screening auf Vitamin-B<sub>12</sub>-Mangel bringt Vorteile

3/13/2024

Nutzenbewertung des IQWiG13.03.2024

Neugeborenen-Screening auf Vitamin-B12-Mangel bringt Vorteile

(Severe combined Immunodeficiency, SCID), Sichelzellkrankheit, spinale Muskelatrophie (SMA) und Tyrosinämie Typ I (Krankheiten nachfolgend beschrieben) Homocystinurie, Propionazidämie und Methylmalonazidurie betreffen jeweils nur etwa 1 von 100.000 bis 500.000 Neugeborenen, wie das IQWiG informiert. 11.03.2024, Neugeborenenscreening auf Vitamin-B12-Mangel: Die Vorteile überwiegen (iqwig.de) Neugeborenen-Screeenin
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Gene steuern mittels RNA

10/25/2023

Innovative Therapie25.10.2023

Gene steuern mittels RNA

EU als erstes Arzneimittel zur Behandlung der seltenen Erkrankung spinale Muskelatrophie zugelassen wurde. November 2020 siRNA doppelsträngiges, chemisch synthetisiertes Oligonukleotid Nusinersen Spinraza Biogen 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie 30.Mai 2017 Antisense-Oligonukleotid einzelsträngiges, modifiziertes Antisense-Oligonukleotid mit Phosphorthioat-Rückgrat
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Pharmazeutisches Recht

10/25/2023

Pharmazeutisches Recht25.10.2023

Pharmazeutisches Recht

September 2023 (BAnz AT 20.10.2023 B1), Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie); Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen − Änderung“ vom 21.
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Pharmazeutisches Recht

8/24/2022

Pharmazeutisches Recht24.08.2022

Pharmazeutisches Recht

Juli 2022 (BAnz AT 17.08.2022 B3), Risdiplam (spinale Muskelatrophie); Beschränkung der Versorgungsbefugnis“ vom 21.
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Pharmazeutisches Recht

8/17/2022

Pharmazeutisches Recht17.08.2022

Pharmazeutisches Recht

Juli 2022 (BAnz AT 09.08.2022 B1), Risdiplam (spinale Muskelatrophie); Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen“ vom 21.
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Pharmazeutisches Recht

4/13/2022

Pharmazeutisches Recht13.04.2022

Pharmazeutisches Recht

werden: Anlage XII (Nutzenbewertung nach § 35a SGB V): Risdiplam (spinale Muskelatrophie); Beschränkung der Versorgungsbefugnis; Beschränkung der Befugnis
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Pharmazeutisches Recht

2/23/2022

Pharmazeutisches Recht23.02.2022

Pharmazeutisches Recht

Januar 2022 (BAnz AT 18.02.2022 B3), Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie); Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen“ vom 20.
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Zahl der Woche: 146 Verfahren

1/12/2022

... auch DAZ noch12.01.2022

Zahl der Woche: 146 Verfahren

neuartige Gentherapeutika und hochpreisige Wirkstoffe gegen spinale Muskelatrophie.
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Pharmazeutisches Recht

12/22/2021

Pharmazeutisches Recht22.12.2021

Pharmazeutisches Recht

Oktober 2021 (BAnz AT 17.12.2021 B5), Risdiplam (Spinale Muskelatrophie)“ vom 21.
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Pharmazeutisches Recht

12/15/2021

Pharmazeutisches Recht15.12.2021

Pharmazeutisches Recht

Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50-Millionen-Euro-Grenze: Spinale Muskelatrophie)“ vom 4.
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wirtschaft

Wirtschaftsticker

11/14/2021

Wirtschaft14.11.2021

Wirtschaftsticker

Zusatznutzen von Zolgensma Für die Gentherapie Zolgensma, die gegen spinale Muskelatrophie (SMA) zugelassen ist, hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) anhand der verfügbaren Daten für keine Patientengruppe einen Zusatznutzen
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