Für Kinder mit spinaler Muskelatrophie

EMA erteilt Zolgensma bedingte Zulassung

Berlin - 19.05.2020, 13:00 Uhr

Bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie führt der fortschreitende Untergang motorischer Nervenzellen im Rückenmark dazu, dass die Muskulatur nach und nach schwindet. Sie lernen nie laufen, viele von ihnen sterben unbehandelt in den ersten zwei Lebensjahren. Die seltene Erkrankung betrifft in Deutschland etwa 1 von 10.000 Neugeborenen pro Jahr. (s / Foto: imago images / ZUMA Press)

Bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie führt der fortschreitende Untergang motorischer Nervenzellen im Rückenmark dazu, dass die Muskulatur nach und nach schwindet. Sie lernen nie laufen, viele von ihnen sterben unbehandelt in den ersten zwei Lebensjahren. Die seltene Erkrankung betrifft in Deutschland etwa 1 von 10.000 Neugeborenen pro Jahr. 
(s / Foto: imago images / ZUMA Press)


Das als teuerstes Medikament der Welt bekannt gewordene Gentherapeutikum Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec-xioi) erhält offenbar eine bedingte Zulassung in Europa. Um das Mittel schnell verfügbar zu machen, einigte sich das zu Novartis gehörende Unternehmen Avexis und die europäischen Regierungen auf ein sogenanntes Day-one-Programm, teilte Novartis mit.

Es gilt als Durchbruch für die Behandlung von Kindern mit spinaler Muskelatrophie Typ 1: Das Gentherapeutikum Zolgensma™ soll, anders als das bisher einzige für diese Indikation zugelassene Medikament Spinraza® (Nusinersen), in der Lage sein, die Erkrankung zu heilen – und das mit nur einer einzigen Anwendung. In der Vergangenheit hatte Novartis mit seinem Mittel jedoch nicht nur für positive Schlagzeilen gesorgt: Krankenkassen, Universitätsklinika und der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) warfen dem Unternehmen vor, die europäische Zulassung zu verschleppen, um vorher noch einmal ordentlich abkassieren zu können.

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Der Hintergrund: In den USA ist Zolgensma™ bereits seit Mai 2019 auf dem Markt – zu einem Preis von rund 2,1 Millionen US-Dollar (etwa 1,9 Millionen Euro) pro Behandlung. Europäern stand das Mittel lediglich als Einzelimport zur Verfügung. Kassen, Unikliniken und G-BA sahen die Gefahr, dass Ärzte und Kostenträger massiv unter Druck geraten könnten, das Gentherapeutikum betroffenen Kindern zulasten der Solidargemeinschaft zu verordnen. Denn unbehandelt erleben viele von ihnen ihren dritten Geburtstag nicht, das Zeitfenster für die Therapie ist folglich klein.

Zudem habe Novartis mithilfe einer „beispiellosen Medienkampagne“ auf seine innovative Therapie aufmerksam gemacht und so die Hoffnungen der Eltern auf Heilung geschürt. Das Unternehmen hatte die Vorwürfe stets zurückgewiesen und wollte seinen Gegnern mit einem Härtefallprogramm (Compassionate Use) für Zolgensma™ den Wind aus den Segeln nehmen.



Christina Müller, Apothekerin, Redakteurin DAZ.online
redaktion@daz.online


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