FDA

Neue Therapie bei Hämophilie A mit Faktor-VIII-Antikörpern

Stuttgart - 20.11.2017, 11:45 Uhr

Hämophilie A ist eine vererbbare Blutgerinnungsstörung, die vor allem Männer trifft. (Foto: creativesunday / stock.adobe.com)                                   

Hämophilie A ist eine vererbbare Blutgerinnungsstörung, die vor allem Männer trifft. (Foto: creativesunday / stock.adobe.com)                                   


Am vergangenen Donnerstag hat die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA eine neue Routine-Therapie zur Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A zugelassen. Der bispezifische Faktor-IXa- und Faktor-X-Antikörper Emicizumab-kxwh (Hemlibra®) wird subkutan einmal wöchentlich appliziert und ist sowohl bei Erwachsenen als auch Kindern indiziert, die an einem angeborenen Faktor-VIII-Mangel (Hämophilie A) mit Faktor-VIII-Antikörpern leiden. 

Auf Basis zweier klinischer Studien (HAVEN 1 für Erwachsene und HAVEN 2 für Kinder) wurde am vergangenen Donnerstag der neue Antikörper Emicizumab-kxwh – zur Behandlung der Hämophilie A – als Orphan Drug mit „Priority Review“ (Bearbeitung des Antrags innerhalb von sechs Monaten) und als „Breakthrough Therapy“ von der FDA zugelassen.

Weniger Blutungen und weniger Schmerzen

Hämophilie A ist eine vererbbare Blutgerinnungsstörung, die vor allem Männer trifft. In den USA ist einer von 5000 Männern von Hämophilie betroffen, wovon 80 Prozent an der Untergruppe Hämophilie A leiden. Diesen Patienten fehlt das Faktor-VIII-codierende Gen. In der Folge leiden Betroffene an schweren Blutungen, die in die Gelenke eindringen, wodurch die Gelenke stark geschädigt werden können. Die Behandlung der Hämophilie bestand bislang vor allem aus der Substitution der fehlenden Gerinnungsfaktoren – entweder prophylaktisch oder im Akutfall. Etwa 30 Prozent der Patienten entwickeln nach einigen Jahren der Substitutionstherapie mit Faktor VIII neutralisierende Antikörper, die die Wirkung bisheriger Hämophilie-A-Therapien beeinträchtigen. Patienten mit einer solchen Hemmkörperhämophilie werden mit Faktor VII oder Prothrombinkomplexen behandelt. Diese „umgehen“ den Faktor VIII. Die Effektivität dieser Bypass-Präparate ist jedoch suboptimal, und die erforderlichen häufigen Infusio­nen belasten die Patienten.

Die einmal wöchentliche subkutane Applikation des bispezifischen Faktor-IXa- und Faktor-X-Antikörpers soll in Zukunft Blutungen bei Hämaophilie-A-Patienten, die Faktor-VIII-Antikörper entwickelt haben, komplett vorbeugen oder ihre Häufigkeit signifikant reduzieren (um etwa 87%). Innerhalb der Zulassungsstudien konnte nicht nur eine deutliche Reduktion der Blutungen gezeigt werden, sondern auch eine Linderung der mit den Blutungen assoziierten Symptome: schmerzhafte Schwellungen und Gelenkschmerzen. Die Patienten konnten sich wieder besser bewegen.



Diana Moll, Apothekerin, DAZ.online
redaktion@daz.online


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