Yescarta

Zweite Gentherapie in den USA zugelassen

Stuttgart - 26.10.2017, 12:15 Uhr

So einfach - wie hier symbolisch dargestellt - ist die Gentherapie nicht. (Foto: Gernot Krautberger / Stock.adobe.com)

So einfach - wie hier symbolisch dargestellt - ist die Gentherapie nicht. (Foto: Gernot Krautberger / Stock.adobe.com)


Mit Yescarta wurde in den Vereinigten Staaten in der vergangenen Woche die zweite CAR-T-Zelltherapie von der US-Arzneimittelbehörde FDA zugelassen. Yescarta ist bei bestimmten Formen des Non-Hodgkin-Lymphoms indiziert. Weil die Therapie schwere Nebenwirkungen mit sich bringt, werden nur wenige Zentren in den USA das Präparat anwenden dürfen. 

Seit dem 18. Oktober 2017 ist die zweite zellbasierte Gentherapie in den USA zugelassen: Yescarta™ (Axicabtagen Ciloleucel) ist eine T-Zell-Therapie mit chimären Antigen-Rezeptoren (CAR). Indiziert ist Axicabtagen Ciloleucel in den USA ab sofort bei Erwachsenen mit bestimmten Formen des Non-Hodgkin-Lymphoms, wenn die Patienten zuvor auf mindestens zwei andere Behandlungsmethoden nicht angesprochen haben.

Körpereigene T-Zellen werden gentechnisch verändert

Wie das schon im August zugelassene Präparat Kymriah™ (Tisagenlecleucel) besteht auch Axicabtagen Ciloleucel aus körpereigenen T-Zellen des Patienten. Diese T-Zellen werden im Labor mit Genen für den sogenannten chimären Antigen-Rezeptor (CAR) ausgestattet – eine Variante des natürlichen T-Zell-Rezeptors. Anschließend werden die gentechnisch veränderten T-Zellen vermehrt und dem Patienten wieder infundiert. Der Angriff der T-Zellen auf die Tumorzellen soll durch den veränderten Antigen-Rezeptor verstärkt werden.

Sowohl Yescarta™ als auch Kymriah™ greifen am CD19-Antigen der B-Zellen an. Kymriah™ ist aber zur Therapie der akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) aus B-Vorläuferzellen zugelassen. Die verschiedenen Therapiegebiete ergeben sich aus den Indikationen, die in den Klinischen Studien untersucht wurden.

Nebenwirkungen einer Therapie mit CAR-T-Zellen

Die T-Zell-Therapie ist mit lebensbedrohlichen Nebenwirkungen verbunden. Dazu gehören ein Zytokinfreisetzungs-Syndrom und neurologische Schäden. Das Zytokinfreisetzungs-Syndrom ist eine systemische Reaktion auf die Aktivierung und Proliferation der CAR-T-Zellen. In der Folge entstehen hohes Fieber und Grippe-ähnliche Symptome. Aufgrund dieser Risiken darf Yescarta™ nur von wenigen zertifizierten Kliniken in den USA angewendet werden. Weitere häufige Nebenwirkungen sind beispielsweise Neutropenien, Thrombozytopenien und Anämien sowie schwere Infektionen.

Mehr zum Thema

In Europa wurde die weltweit erste Gentherapie schon 2012 zugelassen: Glybera® (Alipogentiparvovec) wirkt gegen die seltene Stoffwechselerkrankung Lipoprotein-Lipase-Defizienz (LPLD). Jedoch ist dieser erste Erfolg auch eine Geschichte des Scheiterns. Am 1. Juni 2017 kündigte UniQure an, dass es die Marktzulassung zum gestrigen 25.Oktober 2017 nicht verlängern werde.


Diana Moll, Apothekerin, DAZ.online
redaktion@daz.online


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