FDA-LeistungsschaU

45 neue Arzneimittel in 2015

Remagen - 11.01.2016, 07:10 Uhr

Die FDA erteilte 2015 im zweiten Jahr in Folge mehr Genehmigungen für Wirkstoffe zur Behandlung seltener Krankheiten als jemals vorher. Die FDA sei zu nachsichtig geworden, monieren Kritiker. An den harten Kriterien habe sich nichts geändert, erklärt die FDA.  (Foto: ra2 studio Fotolia)

Die FDA erteilte 2015 im zweiten Jahr in Folge mehr Genehmigungen für Wirkstoffe zur Behandlung seltener Krankheiten als jemals vorher. Die FDA sei zu nachsichtig geworden, monieren Kritiker. An den harten Kriterien habe sich nichts geändert, erklärt die FDA. (Foto: ra2 studio Fotolia)


John Jenkins, Direktor des Büros für neue Arzneimittel im Center for Drug Evaluation and Research der FDA, wünscht ein frohes neues Jahr. Er hat allen Grund zum Optimismus, denn die US-amerikanische Arzneimittelbehörde kann auf ihren Zulassungs-Output im letzten Jahr stolz sein.

Nach einer Mitteilung in „FDA Voice“ hat das Center for Drug Evaluation and Research (CEDER) der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde in 2015 insgesamt 45 neuartige Behandlungsansätze für schwere und lebensbedrohliche Erkrankungen zugelassen.

In den vergangenen neun Jahren von 2006 bis 2014 waren es im Schnitt nur 28. Zudem gab es im zweiten Jahr in Folge mehr Genehmigungen für Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten als jemals vorher. Rund zwei Drittel der Präparate erhielten in den USA die erste Zulassung weltweit. Etwa zwanzig davon finden sich unter demselben Handelsnamen auch im Gemeinschaftsregister der zentralen EU-Zulassungen wieder. Viel wichtiger als die Quantität sei allerdings die Qualität, betont Jenkins. 

First-in-class-Highlights

16, das heißt mehr als ein Drittel der neuartigen Präparate, werden von der FDA als "first-in-class"-Medikamente eingestuft. Das heißt, sie besitzen einen neuen und einzigartigen Wirkmechanismus für die Behandlung einer Erkrankung. Besonders hervorgehoben werden in der Mitteilung:

  • Bridion (Sugammadex), ein Arzneistoff zur Umkehr der neuromuskulären Blockade durch Muskelrelaxantien vom Aminosteroid-Typ nach einer Narkose.
  • Ibrance (Palbociclib) zur Behandlung von ER-positivem and HER2-negativem Brustkrebs.
  • Praxbind (Idarucizumab) zur raschen und spezifischen Aufhebung der Dabigatran (Pradaxa) -induzierten Gerinnungshemmung.  

„Orphan“-Arzneimittel

47 Prozent der neuen Pharmaka wurden genehmigt, um seltene Krankheiten zu therapieren. In den USA bedeutet dies, dass 200.000 oder weniger Amerikaner von einer solchen Krankheit betroffen sind, für die es oft nur wenige oder gar keine medikamentöse Behandlungsoptionen gibt. Hier stellt die FDA die folgenden als bemerkenswert heraus:

  •  Kanuma (Sebelipase alfa), ein Arzneimittel zur Behandlung von Patienten aller Altersgruppen mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel).  Bei dieser Erbkrankheit kommt es zu einer Fettanreicherung in den Zellen des Körpers, die Symptome wie  Wachstumsstörungen sowie Herz- und Leberschäden hervorruft.
  • Orkambi, eine Kombination aus dem Potenziator Ivacaftor  und dem Korrektor Lumacaftor zur mutationsspezifischen Therapie der Mukoviszidose.
  • Strensiq (Asfotase Alfa) zur Behandlung von Patienten mit ersten Symptomen von Hypophosphatasie (HPP) im Kindesalter. HPP ist eine sehr seltene erbliche, progrediente Stoffwechselerkrankung, die sich mit verheerenden Konsequenzen auf mehrere Organsysteme des Körpers auswirkt und zu behindernden oder lebensbedrohlichen Komplikationen führt. 
  • Unituxin (Dinutuximab) für die Behandlung pädiatrischer Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom.
  • Xuriden (Uridintriacetat) zur Behandlung der hereditären Orotazidurie. Die extrem seltene, primäre Störung des Pyrimidinstoffwechsels äußert sich in Blutanomalien und Entwicklungsstörungen. Das Präparat ersetzt im Körper das fehlende Uridin, das zur Biosynthese von Uridinnukleotiden verwendet wird. 

Neue Krebsmittel

Als weiterhin bemerkenswerte onkologische Therapieoptionen werden Darzalex (Daratumumab), Empliciti (Elotuzumab), Farydak (Panobinostat) und Ninlaro (Ixazomib, zur Behandlung von Patienten mit multiplem Myelom (einer Art von Knochenkrebs) angeführt. Außerdem  Alecensa (Alectinib) und Tagrisso (Osimertinib) für bestimmte Patienten mit nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, Cotellic (Cobimetinib) für bestimmte Patienten mit metastasiertem Melanom (Hautkrebs), Lonsurf (Trifluridin und Tipiracil) für die Behandlung von bestimmten Patienten mit metastasierendem Dickdarmkrebs und Yondelis® (Trabectedin) zur Therapie von Weichteil-Karzinomen.

Verschiedene weitere Innovationen

Auch das antibakterielle Mittel Avycaz (Ceftazidim-Avibactam) gegen komplizierte intraabdominelle und Harnwegsinfektionen, das Antimykotikum Cresemba (Isavuconazonium-Sulfat) zur Behandlung der invasiven Aspergillose und Mukormykose, beides seltene, aber schwerwiegende Infektionen, sollen einen nennenswerten Fortschritt bringen.

Drüber hinaus wird der Sektor kardiovaskuläre Erkrankungen bereichert durch Entresto (Sacubitril/Valsartan) zur Behandlung von Herzinsuffizienz und Corlanor (Ivabradin) zur Reduktion von Krankenhausaufenthalten bei Verschlechterung der Herzinsuffizienz sowie Praluent (Alirocumab) und Repatha (Evolocumab) zur Behandlung von bestimmten Formen der Hypercholesterinämie.

Im Bereich Stoffwechsel werden Viberzi (Eluxadolin) für Patienten mit Reizdarmsyndrom mit Diarrhoe (IBS-D), Veltassa (Patiromer für eine orale Suspension) gegen Hyperkaliämie speziell erwähnt und darüber hinaus Daklinza (Daclatasvir) zur Behandlung von chronischen Hepatitis C-Virus-Genotyp 3-Infektionen. 

Schneller beim Patienten

60 Prozent der 45 Neuzulassungen wurden über eine oder mehrere Kategorien von Spezialverfahren (Fast Track, Break through, Priority Review oder Accelerated Approval) genehmigt. Sie sollen die Entwicklung und, oder die Genehmigungsverfahren beschleunigen und dazu beitragen, dass wichtige innovative Medikamente so schnell wie möglich auf den Markt und damit zu den Patienten kommen.

Prüfung ohne Abstriche

Die FDA betont, dass bei den Prüfverfahren trotz der besonderen Verfahrensmodalitäten in Bezug auf die rigorosen Prüfstandards der Behörde keine Kompromisse gemacht wurden. Jede dieser Therapien habe einwandfrei zeigen müssen, dass sie wirksam und sicher ist, bevor sie genehmigt wurde. Für die weitere Sicherheit sorge das strenge Marktüberwachungssystem.

„Meine Kollegen und ich freuen uns auf ein anderes produktives Jahr im Dienste der amerikanischen Öffentlichkeit.“ sagt Jenkins.

 


Dr. Helga Blasius (hb), Apothekerin
redaktion@daz.online


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