Ruxolitinib gegen Myelofibrose

Die Mylofibrose ist eine chronisch myeloproliferative Erkrankung, die tödlich verlaufen kann. Bei der seltenen Knochenmarkerkrankung werden die blutbildenden Zellen im Knochenmark durch faserreiches Bindegewebe ersetzt, das später vernarben kann. In Folge kommt es zu einer Verlagerung der Blutbildung in Milz und Leber, die sich daraufhin vergrößern. Zu den typischen Symptomen gehören extreme Müdigkeit und Erschöpfung, Fieber, Nachtschweiß, Bauchschmerzen, Schmerzen unter den Rippen, Knochenschmerzen, Appetit- und Gewichtsverlust sowie Juckreiz.

In der EU betrifft die Krankheit jährlich rund 1,5 von 100.000 Personen, vorwiegend ältere Menschen. Derzeit gibt es nur wenige Behandlungsmöglichkeiten, unter anderem die Therapie mit Hydroxycarbamid oder Glucocorticoiden oder Bluttransfusionen. Eine Heilung ist nur durch eine Blutstammzelltransplantation möglich.

Ruxolitinib hemmt die Januskinasen JAK 1 und JAK 22 (Janus Associated Kinase), welche bei der Blutbildung und im Immunsystem eine wichtige Rolle spielen.

Die Zulassung basiert auf zwei randomisierten Phase-III-Studien (COMFORT-I und COMFORT-II) mit 528 Patienten, die auf eine Therapie nicht ansprachen oder für eine allogene Stammzelltransplantation nicht infrage kamen. Verglichen mit Placebo oder der derzeit am besten geeigneten Therapie konnte die Größe der Milz in der Ruxolitinib-Gruppe um 35% reduziert werden. Außerdem besserte sich im Vergleich zu Placebo bei einem höheren Anteil der Patienten die Allgemeinsymptomatik.

Ruxolitinib kann als Nebenwirkungen Veränderungen im Blutbild auslösen und Infektionen begünstigen.