Hoffnung Gentherapie
Drei Kinder mit tödlicher Erbkrankheit ALD gelten als geheilt
Theo Dingermann und Ilse Zündorf | „Gentherapie statt Lorenzos Öl“ – mit diesem Titel machte kürzlich die Ärztezeitung auf einen Therapieerfolg am Hôpital Saint-Vincent de Paul in Paris aufmerksam. Demnach sind drei Kinder mittels Gentherapie von ihrer tödlichen Erbkrankheit Adrenoleukodystrophie (ALD) geheilt worden. Zumindest ist ihr Zustand auch fünf Jahre nach der Therapie stabil. Den Patienten wurden Blutstammzellen entnommen, gentechnisch verändert und dann wieder infundiert. Stammzelltherapie und Gentherapie – das sind zwei hochmoderne Therapieoptionen, die große Hoffnungen geweckt, aber noch nicht wirklich nachhaltige Erfolge gezeigt haben. Zwar hat mittlerweile die EMA mit Glybera® einen ersten Gentherapievektor als Arzneimittel zugelassen. Aber dieses Verfahren war sehr umstritten und basiert auf einem anderen Vektorsystem (siehe Beitrag "Orphan drug Glybera®).
