Arzneimittel und Therapie

Hoffnung bei Sichelzellanämie

CRISPR-Cas9-Gentherapie ermöglicht Produktion von fetalem Hämoglobin

jr | Bei der Sichelzellanämie kommt es durch einen erblichen Gendefekt zur Anomalie des Hämoglobins. Nur eine Knochenmarktransplantation kann die Erkrankung aktuell heilen. Weil Spender fehlen und lebensbedrohliche Nebenwirkungen auftreten können, wird an Alternativen geforscht. Patienteneigene Stammzellen mit der Genschere CRISPR-Cas9 zu modifizieren, ist derzeit ein vielversprechender Ansatz.

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