Problemfall Zolgensma

Seit Mai ist das Gentherapeutikum Zolgensma^® (Onasemnogene Abeparvovec-xioi) von Novartis in den USA zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen. In Europa ist man noch nicht so weit, Novartis rechnet im ersten Quartal 2020 mit einer positiven Entscheidung der Europä­ischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Bis dahin kann das Arzneimittel nur als Einzelimport bezogen werden. Eltern von Kindern, die unter der seltenen Erkrankung leiden, haben diesen Bezug gefordert. Das Problem dabei: Eine Therapie mit Zolgensma^® kostet rund zwei Millionen Euro, obwohl nur eine einzige Dosis notwendig ist. Wer soll das bezahlen? Die Eltern starteten Aktionen mit der Presse und im Internet, sammelten Spenden und erhielten viel Aufmerksamkeit. Am Ende erklärten sich die Kassen bereit, die Kosten für das nicht zugelassene Arzneimittel zu übernehmen. Doch die in den Medien losgetretene Welle ist ihnen nicht geheuer, zumal die nächsten Eltern bereits „auf der Matte stehen“.

Ein Bündnis aus Kassen (GKV-Spitzenverband, AOK Bundesverband, BKK Dachverband, Knappschaft, IKK, vdek, Knappschaft, Sozialversicherung für Landwirtschaft, Forsten und Gartenbau), dem Verband der Universitätsklinika Deutschlands und dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) hat sich daher nun in dieser Angelegenheit an Bundesgesundheitsminister Jens Spahn gewandt. In einem Brief beziehen die Bündnis-Beteiligten zur aktuellen Situation Stellung und werben für eine gesetzliche Regelung. So müsse im Fall Zolgensma^® die Indikationsstellung sehr kritisch im konkreten Einzelfall gestellt werden und dabei die bestehende Behandlungsalternative (seit 2017 steht mit Spinraza^® ein in Deutschland zugelassenes Arzneimittel zur Verfügung, das allerdings regelmäßig verabreicht werden muss) berücksichtigt werden. Die Rahmenbedingungen für eine qualitäts­gesicherte Anwendung der komplexen Gentherapie seien zeitnah durch den G-BA unter Berücksichtigung der zuständigen Fachgesellschaften festzulegen. Grundsätzlich dürften nicht zugelassene Arzneimittel nur in den Fällen zulasten der GKV verordnet werden, bei denen unmittelbare Lebensgefahr ohne erfolgversprechende Alternativtherapie besteht (vgl. § 2 Abs. 1a SGB V). Nicht zuletzt fordern die Unterzeichner, den Hersteller Novartis zu einem Härtefallprogramm zu verpflichten. Denn die Kostentragung für eine Anwendung nicht zugelassener Arzneimittel liege im Verantwortungsbereich des Herstellers. Solle das Arzneimittel vor der europäischen Zulassung verabreicht werden, könne dies nur im Rahmen eines Härtefallprogramms erfolgen, bei dem unter Stu­dienbedingungen eine qualitätsge­sicherte Anwendung gesichert werde. Da zu erwarten sei, dass die vorlie­gende Konstellation in der näheren Zukunft erneut auftreten wird, regen die Kassen und ihre Mitstreiter an, diese Grundsätze, insbesondere die Verpflichtung der Hersteller, ein Härtefallprogramm aufzulegen, gesetzlich zu regeln. |