Arzneimittel und Therapie

Kurz gemeldet

Erstes Medikament gegen spinale Muskelatrophie

Mit der Zulassungsempfehlung für Nusinersen (Spinraza®) hat der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA (CHMP) den Weg frei gemacht für die erste medikamentöse Therapieoption bei spinaler Muskelatrophie. Diese seltene Erbkrankheit führt zu Muskelschwäche bis hin zum vollständigen Bewegungsverlust und Tod. Diagnostiziert wird sie in der Regel im ersten Lebensjahr, sie kann jedoch auch später auftreten und unterschiedlich schwer ausgeprägt sein. Den Kindern fehlt das SMN1-Gen, das für das Protein Survival Motor Neuron (SMN) kodiert. Ohne dieses Protein kommt es zur Degeneration motorischer Neurone. SMN wird von zwei Genen kodiert, dem SMN1- und dem SMN-2-Gen. Das SMN2-Gen ist bei spinaler Muskelatrophie zwar vorhanden, allerdings kodiert es verstärkt ein verkürztes SMN-Protein, das für sich alleine nicht adäquat funktioniert. Nusinersen ist ein Antisense-Oligonucleotid, das dafür Sorge tragen soll, dass ausreichend funktionsfähige SMN-Proteine mit normaler Länge produziert werden. Die Zulassungsempfehlung basiert auf verschiedenen noch laufenden Studien. Die bislang größte Studie umfasst 121 Kinder mit einem frühen Beginn im Säuglingsalter. 51% der Kinder sprachen auf die Therapie an, im Vergleich zu Placebo konnte das Beatmungs- und Sterberisiko um 47% reduziert werden. Nusinersen wird im Abstand von vier Monaten mithilfe einer Lumbalpunktion in die Rückenmarkflüssigkeit injiziert.

Orphan Drug bei CLN2 ...

Die neuronale Zeroidlipofuszinose vom Typ 2 (CLN2) ist ebenfalls eine sehr seltene neurodegenerative Erbkrankheit. Den Kindern fehlen ausreichende Mengen des Enzyms Tripeptidylpeptidase 1. Es bilden sich Proteinablagerungen, die dazu führen, dass die meisten Kinder bis zum 6. Lebensjahr die Fähigkeit zu sprechen und zu laufen verlieren. In der Regel versterben sie im Alter zwischen acht und zwölf Jahren.Der CHMP hat mit Cerliponase alfa (BrineuraTM) eine rekombinante Form des Enzyms zur Zulassung empfohlen. Es soll die Krankheitsprogression verlangsamen. Im Juli 2016 hatte das BfArM schon ein Inverkehrbringen im Rahmen eines Härtefallprogramms gestattet.

... und Morbus Wilson

Eine weitere Zulassungsempfehlung hat der CHMP für den Kupferchelatbildner Cuprior (Trientin Tetrahydrochlorid) bei Morbus Wilson ausgesprochen. Eingesetzt werden soll er bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab fünf Jahren, wenn D-Penicillamin nicht toleriert wird.

Biosimilars ante portas

Enbrel® und MabThera® könnten bald weitere Konkurrenz bekommen. Der CHMP hat eine Zulassungsempfehlung für die Biosimilars Etanercept (Erelzi®) und Rituximab(Riximyo®/Rixathon®) der Novartis-Tochter Sandoz ausgesprochen. Die empfohlenen Indikationen für Erelzi® entsprechen denen des Referenzarzneimittels Enbrel®: rheumatoide Arthritis, juvenile idiopathische Arthritis, Psoriasisarthritis, axiale Spondyloarthritis, Plaque­psoriasis und pädiatrische Plaquepsoriasis. Rixathon® und Riximyo® könnten bei entsprechender Zulassung in allen Indikationen des Referenzarzneimittels MabThera® eingesetzt werden. Das sind: Non-Hodgkin-Lymphome, rheumatoide Arthritis, Granulomatose mit Polyangiitis und die mikroskopische Polyangiitis, Rixathon® zusätzlich bei chronisch myeloischer Leukämie.

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