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- DAZ 39/2016
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Arzneimittel und Therapie
Eteplirsen in den USA zugelassen
Wirksamkeit nicht eindeutig belegt
Bei der Duchenne-Muskeldystrophie führt eine Mutation im Gen des Muskelstrukturproteins Dystrophin zu einem lebensbedrohlichen Abbau der Muskelkraft. Unter dem Morpholino-Antisense-Nukleotid Eteplirsen konnten höhere Spiegel des Proteins nachgewiesen werden, jedoch bisher keine Verbesserung der klinischen Symptomatik, weshalb die FDA den Hersteller zu weiteren Studien auffordert. |
Quelle
FDA News Release 19. September 2016, verfügbar unter www.fda.gov
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