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Interpharm 2016 – Aus der Pipeline
Nur neu oder auch innovativ?
Sechs neue Wirkstoffe aus der Pipeline
Drisapersen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine neuromuskuläre, x-chromosomal vererbte Erkrankung mit progredientem Muskelschwund vor allem der Skelett- und Herzmuskulatur. Die Betroffenen haben eine Lebenserwartung von nur 25 Jahren. Ursache ist eine Mutation im Gen des Dystrophins, ein für die strukturelle Integrität der Muskelfaser essenzielles Protein. Fehlt es, so ist die Mechanik der Muskelfasern gestört. Mit dem Antisense-Oligonukleotid Drisapersen gelingt es, das Exon 51 des Proteins Dystrophin zu eliminieren. Das Ergebnis ist eine mildere Variante der Erkrankung (Becker-Muskeldystrophie), bei der Dystrophin teilweise gebildet wird. Unter Drisapersen stieg die Dystrophin-Konzentration. Zwar ist dieser Effekt gering und Langzeiteffekte noch ungeklärt, aber das Prinzip ist neu und sehr interessant.
Foto: DAZ/A. Schelbert
Prof. Dr. Dieter Steinhilberund Prof. Dr. Manfred Schubert-Zsilavecz (rechts)
Baricitinib und Sarilumab
Bei der rheumatoiden Arthritis werden nach wie vor neue Therapiemöglichkeiten gesucht. Ein Ansatz ist der JAK-STAT-Signalweg (JAK = Januskinase, STAT = Signal Transducers and Activators of Transcription). Wird hier die Signaltransduktion blockiert, so bricht die Entzündungskaskade zusammen. Baricitinib ist ein selektiver Hemmer der Janus-Kinasen (JAK) 1 und 2, der intrazellulär die Signalweiterleitung gleich mehrerer Zytokine blockiert. Es kann oral appliziert werden und muss nur einmal täglich verabreicht werden. Die Studienergebnisse sind sehr ermutigend, so die Referenten. Keinen neuen Mechanismus hat dagegen Sarilumab. Er wäre nach Tocilizumab der zweite Antikörper gegen den Interleukin-6-Rezeptor. Wirkung und Nebenwirkungen sind ähnlich, aber Sarilumab kann 14-tägig subkutan verabreicht werden.
Patiromer bei Hyperkaliämie
Interessanter dagegen das organische Polymer Paritomer, das Kalium im Magen-Darm-Trakt binden kann. Notwendig wird der Einsatz, da ACE-Hemmer und Mineralocorticoide, die bei chronischer Herzinsuffizienz erfolgreich eingesetzt werden, den Kalium-Spiegel entgleiten lassen können. Die auftretende Hyperkaliämie ist insbesondere bei Niereninsuffizienz ein Problem. Patiromer kann oral appliziert werden und ist in den USA bereits zugelassen (Veltassa®).
Selexipag bei pulmonaler Hypertonie
Bei der pulmonalen Hypertonie kommt es zu einer Erhöhung des Peptidhormons Endothelin, das zur Erhöhung des Blutdrucks führt. Endothelin-Rezeptor-Antagonisten oder Prostacyclin-Analoga stehen schon zur Verfügung. Aber mit dem selektiven Prostacyclin-Rezeptor-Agonist Selexipag wurde nun eine orale Therapie entwickelt, mit der in Studien erfolgreich Todesfälle und Lungentransplantationen reduziert werden konnten. In den USA ist es bereits zugelassen (Uptravi®), in der EU wurde die Zulassung empfohlen.
Lifitegrast beim trockenen Auge
Ein neuer Ansatz zur Behandlung des trockenen Auges ist das Leukozyten-Funktions-Antigen 1(LFA-1). Lifitegrast bindet als Antagonist an LFA-1 und verhindert dessen Interaktion mit seinem Liganden ICAM-1, der beim trockenen Auge in der Cornea vermehrt gebildet wird. Lifitegrast wird zweimal täglich lokal angewendet und verbesserte die Symptome signifikant. |
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