Arzneimittel und Therapie

Erste Gentherapie wird eingeführt | Neue Wirkstoffe zur Zulassung empfohlen

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Erste Gentherapie wird eingeführt

Zur Therapie der familiären Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) wird zum 1. November 2014 mit Alipogentiparvovec (Glybera®) erstmals ein Gentherapeutikum eingeführt. Eine LPLD führt dazu, dass die Aktivität des Enzyms LPL nicht ausreicht, um große Lipidpartikel aufzuspalten, die nach jeder fetthaltigen Mahlzeit im Blut zirkulieren. Sammeln sich diese Chylomikronen an, so können Blutgefäße verstopfen, und es kommt zu schweren Entzündungen des Pankreas. Das Orphan Drug Alipogentiparvovec enthält die humane Lipoproteinlipase (LPL)-Genvariante LPLS447X in einem viralen Vektor. Nach der intramuskulären Applikation gelangt der mit der korrekten Version der humanen LPL-Genvariante beladene Vektor in die Muskelzellen, sodass dort die Expression des LPL-Proteins erfolgen kann. Die Bestandteile des Vektors wurden so gewählt, dass die Expression des LPL–Gens und die Produktion des transgenen LPL-Proteins durch die Expressionsmaschinerie der Myozyten erfolgt, ohne dass der virale Vektor dabei in der Lage ist, sich selbst zu vermehren.

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Neue Wirkstoffe zur Zulassung empfohlen

In seiner Oktobersitzung hat das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) bei der EMA unter anderem folgende Zulassungsempfehlungen ausgesprochen:

  • Afamelanotide (Scenesse®) zur Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie. Afamelanotid ist ein synthetisches Analogon des Hormons alpha-MSH, das in der Haut die Bildung von Melanin stimuliert.
  • Olaparib (Lynparza®) für die Behandlung eines speziellen Subtyps beim Ovarialkarzinom. Olaparib ist ein Inhibitor der Poly(ADP-Ribose)-Polymerase (PARP). Das Enzym unterstützt die DNA-Reparatur und fördert auch die Reparatur von (erwünschten) DNA-Schäden bei Tumorzellen.

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