Viren helfen Kindern mit Gendefekt

SCID ist ein Sammelbegriff für Krankheiten, die auf einer angeborenen schweren Störung des Immunsystems beruhen. Bei einem Teil der Betroffenen, etwa 15 Prozent, lässt sich die Krankheit auf einen Defekt einer Erbanlage zurückführen, die für die Bildung des Enzyms Adenosin-Desaminase verantwortlich ist. Fehlt dieses Enzym, kann kein funktionsfähiges Immunsystem ausgebildet werden und die Betroffenen sterben oft schon im frühen Kindesalter an Infektionskrankheiten. Die Therapie bestand bislang entweder aus regelmäßigen Injektionen von Adenosin-Desaminase, die allerdings nur begrenzt wirksam und sehr teuer sind, oder aus Knochenmarktransplantationen, für die jedoch häufig kein geeigneter Spender zur Verfügung stand. Vor elf Jahren begann ein Forscherteam um Donald Kohn von der Universität Kalifornien, eine auf Knochenmark-Stammzellen basierende Gentherapie zu entwickeln. Nun ist es den Wissenschaftlern mithilfe von Retroviren, die ihr eigenes Erbgut dauerhaft in das Wirtsgenom einbauen, gelungen, bei sechs Kindern ein gesundes Gen für Adenosin-Des-aminase in Stammzellen einzuschleusen. Die Forscher "behandelten" die Stammzellen der Kinder im Labor und zerstörten dann ihr defektes Knochenmark durch eine Chemotherapie. Anschließend setzten sie den kleinen Patienten die veränderten Knochenmark-Stammzellen wieder ein. Bei der Hälfte der behandelten Kinder schlug die Therapie an: Sie entwickelten ein auf Dauer intaktes Immunsystem. Die zweite Phase der klinischen Studie wird aktuell an acht weiteren Kindern durchgeführt.

sk/ral

Quelle: Candotti, F. et al.: Blood, Online-Vorabpublikation, DOI: 10.1182/blood-2012-02-400937

DAZ 2012, Nr. 41, S. 8