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Prisma
Gentherapie bei Progerie im Tierversuch erfolgreich
Foto: Wikimedia
Die Progerie ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die betroffenen Kinder fünf- bis zehnmal schneller altern als gesunde Menschen. Die davon Betroffenen werden selten älter als 15 Jahre, meist erfolgt der Tod durch Herzinfarkt. Im Jahr 2003 wurde die Ursache der Progerie identifiziert: Eine Mutation im Gen LMNA verursacht die Produktion eines verkürzten Proteins – Progerin – , das sich in der Zellkernhülle ansammelt. Progerin wirkt dort toxisch, schwächt und verformt die Kernhülle und ist für unterschiedliche Fehlfunktionen des Zellkerns verantwortlich. Mithilfe ihres Mausmodells haben die Forscher nun eine Therapie entwickelt, die direkt auf die Mutation abzielt und die Progerin-Produktion verringert bzw. komplett verhindert. Bei den Mäusen ließ sich durch die Behandlung die Lebenserwartung deutlich verlängern. Ausgehend von dem Modell soll nun eine therapeutische Studie für Kinder entwickelt werden.
sk
Quelle: Osorio1, F. G. et al.: Sci.Transl. Med. 2011; 3 (106): 106ra107
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