Zusatznutzen-Bewertung vor dem Start

Wie bei der frühen Nutzenbewertung oder auch Zusatznutzen-Bewertung vorgegangen werden muss und welche Rolle in diesem Zusammenhang den Bundesoberbehörden, dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI), dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) und dem Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zukommt, war Gegenstand eines Dialogsymposiums des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte am 3. Dezember 2010 in Bonn.

Ein Jahr freie Preisgestaltung

Will ein Pharmazeutischer Unternehmer in Zukunft ein Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff in den Markt bringen, kann er den Preis nur noch für ein Jahr selbst festlegen. Liegt dieser über dem Festbetragsniveau einer Vergleichstherapie, muss der Unternehmer dem Gemeinsamen Bundesausschuss spätestens zum Zeitpunkt des Inverkehrbringens ein Dossier vorlegen, das einen Zusatznutzen des neuen Arzneimittels belegt und damit einen höheren Preis rechtfertigt. Der G-BA ist dann verpflichtet, innerhalb von drei Monaten gegebenenfalls unter Beauftragung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) oder Dritter zu prüfen, ob ein Zusatznutzen vorliegt und die Bewertung zu veröffentlichen. Innerhalb von weiteren drei Monaten muss der G-BA dann über die Nutzenbewertung beschließen. In dieser Zeit wird dem Pharmazeutischen Hersteller Gelegenheit zur mündlichen Stellungnahme eingeräumt. Legt der Hersteller kein Dossier vor oder wird kein Zusatznutzen festgestellt, wird das Arzneimittel der entsprechenden Festbetragsgruppe zugeordnet oder der Preis der Vergleichstherapie zugrunde gelegt. Liegt ein Zusatznutzen vor, dann wird der Preis zwischen GKV-Spitzenverband und Unternehmer ausgehandelt. Erzielen sie innerhalb von zwölf Monaten nach Markteinführung keine Einigkeit, entscheidet eine Schiedsstelle über den Rabatt, der den Kassen ab dem 13. Monat nach Markteinführung rückwirkend zu gewähren ist. Stellt der G-BA keinen Zusatznutzen fest, kann der Hersteller frühestens nach einem Jahr eine erneute Nutzenbewertung beantragen. Stellt der G-BA einen Zusatznutzen fest, ist dieser nicht für alle Zeiten festgeschrieben. Nach etwa fünf Jahren wird der G-BA eine erneute Nutzenbewertung durchführen, an die höhere Anforderungen als an die frühe Nutzenbewertung gestellt werden.

Warten auf die Rechtsverordnung

Der Zeitdruck für die Umsetzung ist groß. Details zur Nutzenbewertung müssen in einer Rechtsverordnung, der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung, geregelt werden, die bislang jedoch nur als Entwurf vorliegt. Sie soll am 15. Dezember 2010 verabschiedet werden. Darüber hinaus muss der G-BA bis zum 31. Januar 2011 eine Verfahrensordnung bekannt geben, in dem unter anderem die Anforderungen an das Dossier beschrieben werden.

Neuer Auftrag für G-BA

Mit der frühen Nutzenwertung erhält der Gemeinsame Bundesausschuss einen neuen Auftrag. Um diesen erfüllen zu können, ist ein enges Zusammenspiel mit den für die Zulassung zuständigen Bundesoberbehörden BfArM und PEI erforderlich. Parallel zum Zulassungsverfahren werden G-BA und die jeweils zuständige Bundesoberbehörde gemeinsam mit den Herstellern Beratungsgespräche führen, in denen die Anforderungen an den Beleg des Zusatznutzens, insbesondere die für die Bewertung heranzuziehende Vergleichstherapie besprochen werden. Die Beratung sollte nach Möglichkeit vor Beginn der Zulassungsstudien der Phase III erfolgen. Die Hersteller müssen dann zeitnah mit den Zulassungsunterlagen das Dossier für die frühe Nutzenbewertung (Bewertung des Zusatznutzens) erstellen.

BfArM lässt zu, G-BA vergleicht

Während sich das BfArM nur auf den Nutzen und die Risiken des zuzulassenden Arzneimittels konzentriert, hat der G-BA den Auftrag, das neue Arzneimittel mit schon etablierten Therapien zu vergleichen und zu prüfen, ob ein höherer Preis gerechtfertigt ist. Der G-BA muss sich bei der Prüfung jedoch nicht nur auf das Dossier der Hersteller verlassen, er hat prinzipiell auch die Möglichkeit, auf die Zulassungsunterlagen zurückzugreifen.

Für die Bewertung des Zusatznutzens gelten andere Anforderungen als an die Zulassung. Während für den Nutzenbeleg im Rahmen der Zulassung Studien ausreichen können, die eine Nichtunterlegenheit mit einer etablierten Therapie zeigen, muss der Hersteller für den Beleg des Zusatznutzens Überlegenheit nachweisen. Den Rahmen dazu wird die Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung vorgeben. Geht es nach dem Willen des G-BA, wird eine Überlegenheit nur durch evidenzbasierte Studien mit harten Endpunkten nachgewiesen werden können. Für den Fall, dass solche Studien noch nicht vorliegen können, werden Wege diskutiert, in denen der Nachweis auch über indirekte Vergleiche oder unter Berücksichtigung validierter Surrogatparameter geführt werden kann.