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Kontroversen um Nutzenbewertung

BERLIN (tmb). Bei einem Workshop über patientenrelevante Endpunkte am 1. Dezember in Berlin wurden potenzielle Konfliktpunkte für die künftige Nutzenbewertung von Arzneimitteln in Deutschland deutlich. Einerseits wurden interessante Ansätze für die Formulierung aussagekräftiger Studienendpunkte und Nutzenkriterien vorgestellt, während andererseits ihre Anerkennung in den künftigen institutionellen Abläufen in Frage gestellt wurde.

Prof. Dr. Monika Bullinger, Hamburg, eine der führenden deutschen Expertinnen zur Lebensqualitätsforschung, stellte die Bedeutung der Lebensqualität als Studienendpunkt dar. Die Lebensqualität, die als subjektiv gefühlte Gesundheit verstanden werden kann, ist naturgemäß eine patientenindividuelle Größe. Trotz teilweise umstrittener Definitionen und der früher verbreiteten Skepsis bezüglich der Messbarkeit der Lebensqualität, sei die Verbesserung der Lebensqualität als wichtiges Therapieziel und Aspekt der Versorgungsqualität zu betrachten. Sie biete über klinische Daten hinaus zusätzliche Erkenntnisse und habe sich sogar als früher Indikator für die Mortalität mit hohem prognostischem Wert erwiesen. Inzwischen seien methodisch gute Konzepte zur Erfassung der Lebensqualität verfügbar.

Doch gegenüber den zahlreichen Forschungsarbeiten zur Lebensqualität werde das Konzept in der Praxis noch zu wenig eingesetzt. Die Erfassung der Lebensqualität sollte als übliche diagnostische Maßnahme verstanden werden. Nach einer Behandlung könne der Vergleich mit den Ausgangswerten wichtige Informationen für die weitere Therapie des Patienten und für die Qualitätssicherung bieten. Weitere Referenten zeigten, wie die Lebensqualität sogar bei besonders problematischen Patientenkollektiven, beispielsweise bei Kindern und Alzheimer-Patienten, ermittelt werden kann.

Surrogatparameter – nützlich oder schädlich?

Mit Blick auf die künftig geforderte Nutzenbewertung für Arzneimittel wies Prof. Dr. Jürgen Windeler, Essen, als Vertreter des medizinischen Dienstes der GKV, auf vielfältige Dimensionen und unterschiedliche Definitionen des Nutzenbegriffes in verschiedenen Regelwerken hin. Entscheidend für die Nutzenbewertung sei letztlich immer die Frage, was der Patient von einer Maßnahme habe. Daher müssten relevante Endpunkte bezüglich spürbarer Ereignisse und Symptome verwendet werden.

Windeler sprach sich gegen den Einsatz von Surrogatparametern in Studien aus. Dagegen berichteten verschiedene Referenten über Bemühungen zur Konzeption valider Surrogatparameter. Diese seien auch erforderlich, weil es bei Neueinführungen zu lange dauere, bis Endpunktstudien vorliegen. Windeler meinte dagegen, bis der Nutzen belegt sei, solle ein neues Arzneimittel nicht eingesetzt werden, schränkte allerdings ein, dass die Evaluation selbst den Einsatz des Arzneimittels erfordert und die verfügbaren Therapiealternativen zu berücksichtigen seien.

Auch Prof. Dr. Peter T. Sawicki, Köln, Leiter des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), das gemäß GMG für die Nutzenbewertung zuständig ist, warnte vor Surrogatparametern. Die unkritische Orientierung an klinischen Messwerten habe schon zu vielen Arzneitherapien geführt, bei denen sich die Messwerte verbessern, die Patienten aber letztlich Schaden nehmen, es gebe aber auch aussagekräftige Surrogate. Daher müssten sehr strenge Anforderungen an die Zielgrößen gestellt werden. Zudem müsse die Abwägung zwischen dem Nutzen und dem Schaden einer Therapie stets individuell und patientenadäquat getroffen werden. Besonders kritisch seien multiple Endpunkte zu betrachten, weil bei einer hinreichenden Zahl betrachteter Größen bereits aus statistischen Gründen nahezu immer irgendeine signifikante Endpunktkombination zu ermitteln sei und dann willkürliche Posthoc-Kombinationen gebildet würden. Außerdem sollten die Gründe für den vorzeitigen Abbruch von Studien stets kritisch hinterfragt werden.

Intransparente Entscheidungsregeln

Zur Nutzenbewertung durch das IQWiG erklärte Sawicki, diese müsse von der Wirksamkeitsprüfung im Zulassungsverfahren unterschieden werden und ziele auf die Frage, ob die Solidargemeinschaft für eine Therapie zahlen soll. Das IQWiG dürfe die Industrie nicht bei der Erstellung von Studien beraten, die relevanten Endpunkte würden aber im Internetauftritt des Instituts beschrieben. Windeler wies auf die Beratung durch den medizinischen Dienst hin, erklärte aber, die Industrie werde von niemandem eine verbindliche Auskunft erhalten, welche Fragen sie in ihren Studien untersuchen solle und welche Studien später anerkannt würden.

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