Stammzellen beheben Enzymmangel im Gehirn

Morbus Krabbe wird durch einen Mangel an Galaktozerebrosid-Betagalaktosidase verursacht. Dadurch häufen sich toxische Verbindungen im ZNS an und Zellen, die für die Produktion der Myelinschicht um die Nervenfasern verantwortlich sind, gehen zugrunde. Die fehlende Myelinisierung des Gehirns führt unbehandelt meist noch im Verlauf des ersten Lebensjahres zum Tod. Dagegen überlebten alle elf Säuglinge, die von Beginn an eine Stammzelltherapie erhielten. Zusätzlich schien die Entwicklung des Gehirns normal voranzuschreiten. Von vierzehn Patienten, die erst behandelt wurden, nachdem die ersten Symptome aufgetreten waren, konnten dagegen nur sechs am Leben erhalten werden. Ihr Zustand hatte sich stabilisiert, eine Verbesserung konnte allerdings nicht erreicht werden. Stammzellen aus Nabelschnurblut weisen gegenüber einer Knochenmarkspende einige Vorteile auf: die Gewinnung ist einfacher und die Übereinstimmung der Oberflächenantigene zwischen Spender und Empfänger muss nicht so vollständig sein, so dass es einfacher ist, einen passenden Spender zu finden. cl

Quelle: N. Engl. J. Med., 352 (20), 2069-2081 (21005)