Arzneimittel und Therapie

Hämophilie B: Kontinuierliche intravenöse Infusionstherapie

Die Europäische Kommission hat auf Empfehlung des Committee for Proprietary Medicinal Products ein plasmatisches Faktor-IX-Konzentrat (Mononine®) für die kontinuierliche intravenöse Infusion zur Behandlung von Hämophilie-B-Patienten bei operativen Eingriffen, Traumata oder schweren spontan auftretenden Blutungen zugelassen, wie Aventis Behring mitteilte. Durch die kontinuierliche Infusion kann der Faktor-IX-Spiegel bei operativen Eingriffen mit niedrigerer Dosierung relativ konstant auf dem erforderlichen Niveau gehalten werden.

Das Faktor-IX-Konzentrat Mononine® ist damit das erste Faktorenkonzentrat, das für diese Infusionsmethode bei der Behandlung von Hämophilie Patienten zugelassen wurde.

Ergebnisse der klinischen Studie

Die Zulassung durch die Europäische Kommission basiert auf einer prospektiven, multizentrischen Open-label-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Mononine®. Das Präparat wurde 28 Hämophilie-B-Patienten durch kontinuierliche Infusion verabreicht (25 Patienten mit operativen Eingriffen, zwei mit Traumata und einer mit schweren spontan auftretenden Blutungen).

In der Studie erhielten die Patienten eine therapeutische Dosis per Bolus, gefolgt von einer kontinuierlichen intravenösen Faktor-IX-Infusion, um einen Faktor-IX-Plasmalevel von 0,4 bis 1,0 IU pro mL (d. h. 40 bis 100 Prozent) aufrecht zu erhalten. 24 Patienten beendeten kontinuierliche intravenöse Faktor-IX-Infusionen nach 72 bis 120 Stunden. Die Studienergebnisse zeigten, so Aventis Behring, dass bei 96 Prozent der Patienten (23 von 24) eine normale Hämostasis erzielt werden konnte.

Bisher liegen nur wenige Daten zur kontinuierlichen Infusion im klinischen Alltag vor. Deshalb hat Aventis Behring eine Datensammlung initiiert, um die Datenbasis zu verbreitern. Mit Hilfe eines Erhebungsbogens werden Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit der kontinuierlichen Infusion mit Mononine® bei operativen Eingriffen und schwerer Hämophilie B gesammelt.

Hämophilie B: Faktor-IX-Aktivität ist stark eingeschränkt

Faktor IX ist ein einkettiges Glykoprotein mit einem Molekulargewicht von etwa 68 000 Dalton. Er ist ein Vitamin-K-abhängiger Gerinnungsfaktor, der in der Leber gebildet wird. Faktor IX wird durch Faktor XIa im endogenen Gerinnungssystem, und durch Faktor VII/Gewebefaktorkomplex im exogenen Gerinnungssystem aktiviert. Aktivierter Faktor IX aktiviert seinerseits im Zusammenwirken mit aktiviertem Faktor VIII den Faktor X. Aktivierter Faktor X wandelt Prothrombin in Thrombin um.

Thrombin wandelt dann Fibrinogen in Fibrin um, und ein Gerinnsel wird gebildet. Die Faktor-IX-Aktivität ist bei Patienten mit Hämophilie B stark eingeschränkt, daher ist eine Substitutionstherapie notwendig. Hämophilie B ist eine geschlechtsspezifische erbliche Blutgerinnungsstörung aufgrund niedriger Faktor-IX-Spiegel und mündet in schwere Blutungen in Gelenken, Muskeln oder inneren Organen, entweder spontan oder als Folge akzidenteller oder chirurgischer Traumen. Durch Substitutionstherapie werden die Faktor-IX-Plasmaspiegel angehoben, wobei eine vorübergehende Korrektur des Faktor-IX-Mangels und Behebung der Blutungsneigungen herbeigeführt wird. ck Kastentext

Hämophilie B betrifft fast nur Männer

Nach Angaben der World Federation of Hemophilia (www.wfh.org) gibt es zwei Hämophilietypen: Hämophilie A und Hämophilie B. Beide werden durch einen Mangel oder ein vollständiges Fehlen eines Gerinnungsfaktors im Blut verursacht. Hämophilie A wird durch einen Mangel an Faktor VIII verursacht, bei Hämophilie B fehlt Faktor IX. Die Wahrscheinlichkeit, an der Hämophilie B zu erkranken, liegt bei etwa 1:20 000, die an der Hämophilie A zu erkranken bei etwa 1:5000. Praktisch leiden nur Männer an der so genannten Christmas-Krankheit, da die Hämophilie B bei Frauen extrem selten ist: sowohl der Vater als auch die Mutter müssten Träger des Gendefekts sein.

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