Arzneimittel und Therapie

Hämophilie: Faktor-VII-Konzentrat ohne Proteinzusätze hergestellt

Die Europäische Behörde EMEA hat die Zulassung für Advate® (Octocog Alfa Rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII) erteilt. Das gentechnisch hergestellte rekombinante Faktor-VIII-Präparat ist zur Prävention und Behandlung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A bestimmt. Advate® wird ohne Zusatz von menschlichen oder tierischen Plasmaproteinen und Albumin im Zellkulturverfahren, während der Reinigung und in der Endformulierung hergestellt, wie Baxter Healthcare mitteilte. Dadurch werde das Risiko der Übertragung von Viren, die mit diesen Proteinen assoziiert sein können, ausgeschlossen.

Advate® ist ein Faktor-VIII-Präparat zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden für Patienten mit Hämophilie A, das direkt in die Blutbahn infundiert wird. Es wirkt durch vorübergehende Anhebung des Faktor-VIII-Spiegels im Blut und ermöglicht so eine normale Funktion des Gerinnungsprozesses im Körper.

Das Präparat ist einfach in der Anwendung, da es zusätzlich in einer hohen Konzentratstärke (1500 I. E./Flasche) bei gleichzeitig geringerem Infusionsvolumen (5 ml Lösungsmittel) erhältlich sein wird. Dies bedeutet für die Patienten eine geringere Infusionszeit.

Herstellungsverfahren garantiert Sicherheit

Das Präparat enthält einen rekombinanten Gerinnungsfaktor VIII in voller Moleküllänge, der dem natürlichen Gerinnungsfaktor im menschlichen Körper entspricht und der bereits in dem Präparat Recombinate® enthalten ist. Die neue Technologie zur Herstellung von Advate® macht allerdings die Zugabe von menschlichen und tierischen Plasmaproteinen überflüssig, wodurch ein Schutz vor Pathogenen gewährleistet ist.

Bei anderen derzeit erhältlichen gentechnisch produzierten Faktor-VIII-Präparaten werden nach wie vor bei der Herstellung Zusatzstoffe menschlichen oder tierischen Ursprungs verwendet. Humanalbumin wird zur Stabilisierung hinzugefügt.

Diese Komponenten besitzen ein potenzielles Risiko, krankheitsverursachende Viren oder andere Pathogene zu enthalten, wie z. B. HIV, das West-Nil-Virus oder die Variante der Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (vCJD), der menschlichen Form des Rinderwahnsinns. Mit dem Verzicht auf diese Proteinzusätze wird ein potenzielles Infektionsrisiko mit durch Blut übertragbaren Krankheitserregern ausgeschlossen.

Sicherheit und Wirksamkeit belegt

Klinische Phase-II- und -III-Studien haben die Sicherheit, Immunogenität und Wirksamkeit des gentechnisch hergestellten rekombinanten Faktor-VIII-Präparates in der Prävention und Behandlung von Blutungen bei zuvor behandelten Hämophilie-Patienten in einer Vielzahl von klinischen Situationen untersucht.

Die Daten zeigen, dass Advate® die gleichen pharmakokinetischen Eigenschaften wie Recombinate® aufweist und bei der Behandlung von Blutungsepisoden, die bei Patienten mit schwerer Hämophilie A häufig auftreten können, wirksam ist. Bis heute traten keine schwerwiegenden unerwünschten klinischen Ereignisse auf, die auf die Behandlung mit Advate® zurückzuführen waren.

Vereinzelt beobachtete Nebenwirkungen waren: Geschmacksveränderung, Juckreiz an der Infusionsstelle, Schwindel, Kopfschmerzen, durch Katheter bedingte Infektionen, Schüttelfrost, Hitzewallungen, Diarrhö, Ödeme an den unteren Extremitäten, Schwitzen, Übelkeit, Schmerzen im Oberbauch und im unteren Brustbereich, Gelenkschwellungen und Kurzatmigkeit. ck

Eine angeborene Blutgerinnungsstörung

Die Hämophilie ist eine angeborene genetische Störung, die mit dem X-Chromosom übertragen wird und fast ausschließlich Männer betrifft, die im Gegensatz zu Frauen nur ein X-Chromosom besitzen. Bei Frauen wird in der Regel ein defektes Gen durch das zweite, meist intakte X-Chromosom kompensiert. Es gibt zwei Arten von Hämophilie.

Die Hämophilie A tritt fünfmal häufiger auf als die Hämophilie B und beruht auf einem Mangel des Blutgerinnungsfaktor VIII. Die Hämophilie B basiert auf einem Mangel des Faktor-IX-Proteins. Die klinischen Erscheinungsbilder sind bei beiden Formen nahezu identisch.

Das wichtigste Symptom einer schweren Hämophilie sind innere Blutungen, vor allem in Muskeln und Gelenken. Werden diese Blutungen nicht sofort behandelt, verursachen sie akute Schmerzen. Werden sie überhaupt nicht behandelt, können sie sogar lebensbedrohlich sein. Patienten mit schwerer Hämophilie haben bis zu 35-mal im Jahr spontane Blutungen.

Unbehandelte Blutungen können zu fortschreitender schmerzhafter Arthritis, zu Gelenkdegeneration und zum Abbau von Muskelmasse führen. Laut der Weltgesundheitsorganisation WHO leiden wahrscheinlich 400000 Menschen weltweit an Hämophilie A. Betroffen sind nahezu ausschließlich Jungen bzw. Männer, wobei ca. 15 bis 20 von 100000 männlichen Neugeborenen diese Erbkrankheit aufweisen.

Die einzige mögliche Therapie ist die direkte Infusion des Gerinnungsfaktors VIII in den Blutkreislauf. Diese Behandlung mit Faktor VIII kann Blutungen entweder vorbeugen oder deren Folgen auf ein Minimum begrenzen, so dass Hämophilie-Patienten keine Schmerzen ertragen und langfristig keine Behinderungen oder Komplikationen befürchten müssen.

Dabei gibt es keine verbindlichen Regeln, wie oft der Ersatzfaktor verabreicht werden soll. Da dessen Halbwertzeit etwa zwölf Stunden beträgt, werden Kinder, die besonders gefährdet sind, zwei bis drei Mal die Woche gespritzt. Bei Erwachsenen sollte dies im Einzelfall in Abhängigkeit von der Gefährdung mit dem Arzt abgesprochen werden.

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