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Arzneimittel und Therapie
Enzymersatztherapie: Aldurazyme zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ I
Grundlage der Empfehlung sind die klinischen Daten für Aldurazyme®, die im März 2002 eingereicht worden waren und Ergebnisse zur Wirksamkeit und Verträglichkeit aus einer offenen Phase-I/II-Studie mit 10 Patienten sowie einer randomisierten, doppelblinden, plazebokontrollierten Phase-III-Studie mit 45 Patienten enthielten. Beide Studien umfassen eine offene Verlängerung. Bis heute sind mehr als 70 Patienten mit MPS I im Rahmen klinischer Studien oder weiterer Forschungsprogramme mit Aldurazyme® behandelt worden.
Mukopolysaccharidose
Die Mukopolysaccharidose Typ I, auch als Morbus Hurler, M. Hurler-Scheie und M. Scheie bekannt, zählt zu den seltenen angeborenen lysosomalen Speicherkrankheiten. Sie führt durch einen genetischen Enzymdefekt zu einem Mangel des lysosomalen Enzyms alpha-L-Iduronidase. Alpha-L-Iduronidase ist eine am schrittweisen enzymatischen Abbau der Glykosaminoglykane (Dermatan- und Heparansulfat) beteiligte Exoglykosidase. Glykosaminoglykane (kurz: GAG) sind komplexe Polysaccharidketten, die am Auf- und Abbau von Binde-und Stützgewebe beteiligt sind.
Ist der stufenweise Katabolismus bei einem alpha-L-Iduronidase-Mangel behindert, kommt es zur Anreicherung von Speichersubstanz mit progressiver Fehlfunktion auf Zell-, Gewebe- und Organebene mit der Folge früher Behinderungen bis hin zum Tod. Die Folgeerscheinungen können u. a. eingeschränkte Herz- und Lungenfunktion, verzögerte körperliche Entwicklung, Skelett- und Gelenkdeformierungen, verminderte Belastbarkeit und in manchen Fällen auch geistige Behinderung sein. Die meisten Patienten versterben bereits im Kindes- oder Jugendalter an den Komplikationen der Krankheit.
Die Behandlung erfolgte bisher rein symptomatisch. Durch eine unterstützende Therapie der Lungen- und Herz-Kreislauf-Komplikationen, der Skelettveränderungen, Hör- und Sehverlust, der Magen-Darm-Beschwerden sowie der Ableitung von Hirnflüssigkeit lässt sich für die betroffenen Patienten und Familien ein deutlicher Zugewinn an Lebensqualität erzielen. ck
Was bedeutet eine positive CPMP-Stellungnahme?
Das Komitee der Europäischen Union zur Beurteilung von Arzneimitteln (Committee for Proprietary Medicinal Products, CPMP) ist ein wissenschaftliches Gremium, das aus Vertretern der 15 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie Islands und Norwegens besteht. Das Komitee begutachtet Zulassungsanträge für Arzneimittel hinsichtlich ihrer wissenschaftlichen und klinischen Bedeutung und berät die EU-Kommission hinsichtlich der Zulassung einschließlich der Indikationsstellung.
Die positive CPMP-Stellungnahme ist der letzte Schritt vor einer formalen Zulassung für die Vermarktung in den Staaten der Europäischen Union. Die Stellungnahme des Komitees wird an die EU-Kommission weitergeleitet, von der innerhalb von drei bis vier Monaten eine endgültige Entscheidung über die Zulassung erwartet wird. Die EU-Kommission schließt sich in der Regel dem Rat des CPMP an, ist dazu aber nicht verpflichtet.
Für Aldurazyme® hat das Komitee den Einsatz als Langzeit-Enzymersatztherapie für Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I vorgeschlagen, um die nicht ZNS-bedingten Manifestationen der Erkrankung zu behandeln.
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