Viszerale Leishmaniose: Miltefosin erhält Orphan Drug Status der EU

Der Orphan Drug Status sichert Zentaris eine zehnjährige EU-weite Vermarktungsexklusivität nach der Zulassung. Auch eine deutliche Reduzierung der Zulassungsgebühren sowie eine beschleunigte Bearbeitung des Zulassungsantrags sind weitere mit dem Orphan Drug Status verbundene Vorzüge.

Miltefosin, ein Alkylphosphocholin, ist ein Zytostatikum, das bei der Behandlung von Hautmetastasen bei Mammakarzinom eingesetzt wird. Miltefosin wurde entdeckt, als gezielt nach Substanzen gesucht wurde, die mit den natürlicherweise vorkommenden Phosphocholinen verwandt sind und strukturelle Ähnlichkeiten zu Phospholipiden als ein Bestandteil von Zellmembranen aufweisen.

Massenkrankheit Leishmaniose

Im Gegensatz zu anderen Tropenseuchen ist die Leishmaniose nur wenig bekannt. Dabei ist die durch einzellige Parasiten verursachte viszerale Leishmaniose eine Massenkrankheit. Sie ist in 88 Ländern verbreitet, rund 350 Millionen Menschen leben in gefährdeten Gebieten, und jedes Jahr treten rund zwei Millionen Neuerkrankungen auf.

Hauptsächlich tritt die Infektionskrankheit in Indien, Bangladesch, Brasilien und dem Sudan auf, aber auch in Europa erkranken jährlich etwa 1000 Menschen. Eine besonders gefährliche Form dieser Parasitose ist die so genannte viszerale Leishmaniose. Diese – ohne Behandlung tödlich verlaufende – Erkrankung kommt allerdings auch in den gemäßigten Zonen vor, so in allen Mittelmeerländern von Spanien bis Israel. Da diese Länder das Ziel zahlreicher Urlauber sind, wird die viszerale Leishmaniose auch regelmäßig von heimkehrenden Touristen eingeschleppt. Als Sekundärinfektion von HIV-Patienten wird Leishmaniose auch in den industrialisierten Ländern, insbesondere den Mittelmeer-Anrainerstaaten, zunehmend zum Problem. ck