Sichelzellenanämie mit Anti-Sichelgen therapieren

Sichelzellenanämie ist erblich bedingt. Bei den Betroffenen ist das sauerstofftransportierende Hämoglobin derart verändert, dass die Blutzirkulation nicht ordnungsgemäß ablaufen kann. Unter dem Mikroskop zeigt sich die Veränderung in sichelförmigen roten Blutzellen. Die schlechte Sauerstoffversorgung führt zu Organschäden und begünstigt die Entstehung eines Schlaganfalls. In den USA tritt die Krankheit besonders bei Schwarzen auf. In dieser Bevölkerungsgruppe leidet etwa jeder Vierte an Sichelzellenanämie. Auch im Nahen Osten und im Mittelmeerraum ist die Erkrankung häufig anzutreffen. Eine kausale Behandlung existiert bislang nicht, möglicherweise wird es jedoch mit der Gentherapie irgendwann eine solche geben.

Für die in Science beschriebenen Versuche entwickelten Forscher vom Massachusetts Institute of Technology ein Anti-Sichelgen, zerstörten das Knochenmark von Mäusen und übertrugen anschließend mithilfe eines retroviralen Faktors das Gen auf die blutbildenden Stammzellen. Nach anfänglichen Schwierigkeiten gelang es den Wissenschaftlern, die Anzahl der Sichelzellen bei den Versuchstieren auf Null zu reduzieren. Zehn Monate nach der Behandlung trugen alle Mäuse eine neue genetische Information in rund 99 Prozent der roten Blutzellen.

Das neue Gen verhinderte eine Umformung der Zellen zur Sichel sowie die Folgeerscheinungen der Erkrankung. Das Gen soll nun weiterentwickelt werden, um auch beim Menschen eingesetzt werden zu können. Dazu ist nach Aussage der Entwickler eine Verfeinerung des Prozesses notwendig. Ob und wann eine Gentherapie gegen Sichelzellanämie für den Menschen bereitsteht, kann momentan noch nicht abgeschätzt werden. Es wird wohl noch ein langer Weg bis dahin sein. pte/ral

Quelle: Science 2001, Vol. 294, Nr. 5550, S. 2368-2371