Gentherapie erfolgreich bei Hämophilie

Wie sie dem Nachrichtendienst BBC berichteten, entnahmen die Wissenschaftler Hämophilie-A-Patienten Haut und isolierten daraus Fibroblasten. Diese waren selbst nicht in der Lage, den Blutgerinnungsfaktor VIII zu produzieren. Sie wurden daher im Reagenzglas mit den für die Produktion von Faktor VIII notwendigen DNA-Abschnitten "zwangsgefüttert" und kultiviert. Das derart genveränderte Zellmaterial wurde den Hämophiliepatienten anschließend wieder injiziert.

Sechs freiwillige Testpersonen ließen sich mit den genmanipulierten Zellen behandeln. In vier Fällen zeigten die Injektionen einen Erfolg: Die Bluter brauchten weniger Faktor VIII-Präparate, sie konnten einen Teil des notwendigen Blutgerinnungsfaktors nun selbst bilden. Der Effekt hielt über einen Zeitraum von mehreren Monaten an. Dauerhaft ließ er sich jedoch nicht aufrecht erhalten. In einem weiteren Schritt wollen die Wissenschaftler nun an der Verträglichkeit der genmanipulierten Zellen arbeiten. ral

Quelle: news.bbc.co.uk, Meldung vom 6. Juni 2001