Veröffentliche Artikel von Dr. Monika Neubeck
Givinostat
Für die Behandlung einer Duchenne-Muskeldystrophie steht seit Juli 2025 der Histon-Deacetylase(HDAC)-Hemmer Givinostat (Duvyzat®) zur Verfügung. Der Wirkstoff ist für noch gehfähige Patienten ab sechs Jahren erprobt, die zusätzlich eine Corticosteroid-Behandlung erhalten. In der zulassungsrelevanten Studie konnte der Funktionsverlust der Muskulatur durch Givinostat gegenüber der Placebo-Gabe signifikant verlangsamt werden.Sepiapterin
Für Erwachsene und Kinder ab der Geburt, die unter einer Hyperphenylalaninämie aufgrund einer Phenylketonurie leiden, steht seit Juli 2025 der Wirkstoff Sepiapterin (SephienceTM) zur Verfügung. Die Substanz ist ein physiologischer Vorläufer des enzymatischen Cofaktors Tetrahydrobiopterin (BH 4) für das bei den Patienten fehlende oder fehlgebildete Enzym Phenylalanin-Hydroxylase. Bei den Betroffenen kann eine effektive Reduktion der Phenylalanin-Spiegel erreicht werden.Datopotamab deruxtecan
Das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat Datopotamab deruxtecan (Datroway®) wird als Monotherapeutikum zur Behandlung von inoperablem oder metastasiertem Hormonrezeptor(HR)-positivem, HER2-negativem Brustkrebs eingesetzt. Die zytotoxische Substanz wird mithilfe ihres Antikörperanteils gezielt auf Zellen mit dem Transmembranprotein TROP-2 gelenkt. Sie ist für Patienten vorgesehen, die bereits eine endokrine Therapie und im fortgeschrittenen Erkrankungsstadium mindestens eine Chemotherapie-Linie erhalten haben.Linvoseltamab
Der bispezifische Antikörper Linvoseltamab (Lynozyfic®) ist gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) und das Oberflächenprotein CD3 gerichtet. Er ist für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom vorgesehen. Die Substanz kommt derzeit als Monotherapeutikum nach erfolgloser Vorbehandlung mit mindestens drei Therapieregimen zum Einsatz, darunter einem immunmodulatorischen Wirkstoff, einem Proteasom-Inhibitor und einem CD38-Antikörper.Tegomilfumarat
Erwachsene sowie Kinder und Jugendliche ab 13 Jahren mit schubförmig remittierender multipler Sklerose (MS) können nun mit Tegomilfumarat (Riulvy®) therapiert werden. Die entzündungshemmenden und immunmodulatorischen Wirkungen des peroral verfügbaren Prodrugs aus der Gruppe der Fumarsäureester beruhen auf dem pharmakologisch aktiven Metaboliten Monomethylfumarat.Inavolisib
Inavolisib (Itovebi®) ist ein α-spezifischer Phosphatidylinositol-4,5-Bisphosphat-3-Kinase (PI3Kα)-Inhibitor. Die Substanz ist zur Behandlung von Erwachsenen mit Estrogenrezeptor(ER)-positivem und humanem epidermalem Wachstumsfaktor-Rezeptor-2(HER2)-negativem Brustkrebs indiziert, der lokal fortgeschritten oder metastasiert ist und eine PIK3CA-Mutation aufweist. Inavolisib wird derzeit ausschließlich in Kombination mit dem CDK4/6-Inhibitor Palbociclib und dem Estrogenrezeptor-Antagonisten Fulvestrant angewendet.Lecanemab
Der Antikörper Lecanemab (Leqembi®) wird zur Behandlung erwachsener Patienten mit klinisch diagnostizierter leichter kognitiver Störung bzw. leichter Demenz aufgrund der Alzheimer-Krankheit angewendet. Die Medikation kommt für Personen mit bestätigter Amyloid-Pathologie infrage, die bezüglich des Fettstoffwechsel-Gens Apolipoprotein E ε4-Nichtträger oder heterozygote Träger sind. Bei diesem Personenkreis kann eine gewisse Verlangsamung der Erkrankungsprogression erreicht werden.Nirogacestat
Erwachsene mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Therapie benötigen, können seit Oktober 2025 mit dem neuen Medikament Nirogacestat (Ogsiveo®) behandelt werden. Seine Wirkung beruht auf einer reversiblen, nicht-kompetitiven Inhibition des Enzyms γ-Sekretase. Bei den Betroffenen kann das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamt oder sogar ganz unterbunden werden.