Orphan Drugs: Keine Ausnahmen mehr beim Zusatznutzen?

Der Verband forschender Pharmaunternehmen (vfa) wehrt sich gegen den IQWiG-Vorstoß. Das Institut habe „nicht die Aufgabe, das AMNOG neu aufzustellen“, so vfa-Präsident Han Steutel gegenüber der DAZ. Es gebe „keinen Grund, die gegenwärtige Regelungssituation von Orphan Drugs zu verändern“.

Aufgrund der Seltenheit der Erkrankungen seien klinische Studien oft nicht im gleichen Umfang möglich, wie bei anderen Krankheiten, so Steutel. Das AMNOG sei „in seiner methodischen Praxis“ auf häufigere Krankheiten mit größeren Datenmengen ausgerichtet. Es ergebe daher „keinen Sinn, wie vom IQWiG gewünscht, Orphan Drugs komplett dem AMNOG zu unterwerfen“. Eine Abschaffung der Orphan Drug-Regelung würde Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen „ausbremsen“. Patientinnen und Patienten, die auf neue Therapieoptionen warten, seien die Leidtragenden.

Eine frühe Nutzenbewertung würde aber wohl nicht für alle Orphan Drugs bedeuten, dass diese schlechter bezahlt werden. Wird ein Zusatznutzen durch den G-BA regulär anerkannt, könnte das bei der Erstattung auch von Vorteil sein. Bei den Arzneimitteln, wo das nicht geschieht, würde das IQWiG jedoch tatsächlich gerne die Kosten drücken. Orphan Drugs für sehr spezielle Krebsarten seien „wesentliche Kostentreiber in der gesetzlichen Krankenversicherung“, heißt es in der IQWiG-Mitteilung. Das Institut verweist hierbei auf den „Arzneimittel-Kompass 2021“ des Wissenschaftlichen Instituts der AOK. „Für Orphan Drugs mit einem echten Fortschritt für die Patientenversorgung mögen die hohen Preise berechtigt sein – für jene ohne Zusatznutzen aber nicht“, so das Institut.