Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie

Zolgensma in der EU zur Zulassung empfohlen

Stuttgart - 30.03.2020, 10:20 Uhr

Zolgensma soll auch in der EU zugelassen werden: für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 oder mit maximal zwei Kopien des Back-up-Gens SMN2. Wichtiges Studienziel bei Zolgensma ist unter anderem das aufrechte Sitzen der Kleinkinder. (s / Foto: MIA Studio / Stock.adobe.com)

Zolgensma soll auch in der EU zugelassen werden: für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 oder mit maximal zwei Kopien des Back-up-Gens SMN2. Wichtiges Studienziel bei Zolgensma ist unter anderem das aufrechte Sitzen der Kleinkinder. (s / Foto: MIA Studio / Stock.adobe.com)


Zolgensma schon in den USA und Japan

Bislang gibt es Zolgensma® regulär nur in den Vereinigten Staaten und in Japan. Die amerikanische Arzneimittelbehörder FDA (Food and Drug Administration) erteilte dem Gentherapeutikum bereits im Mai 2019 die Zulassung. In den USA darf Zolgensma® seither zur Behandlung von Kindern unter zwei Jahren mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt werden. Die Zulassung in Japan hingegen ist ganz frisch und erst wenige Tage alt: Am 19. März 2020 wurde Zolgensma® vom japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt (MHLW) zugelassen, und zwar für die Behandlung von Kindern unter zwei Jahren mit SMA, einschließlich derjenigen, die bei der Diagnose noch keine Symptome zeigen, also präsymptomatisch sind. Avexis strebt derzeit weitere Zolgensma®-Zulassungen an, wobei in der Schweiz, Kanada und Australien Entscheidungen der Behörden bis Ende 2020 oder Anfang 2021 erwartet werden.

Zwei Millionen US-Dollar

Wie nach Zulassung von Zolgensma® die Erstattung geregelt wird, ist derzeit nicht klar. In den USA liegen die Behandlungskosten für die einmalige Verabreichung bei zwei Millionen Dollar. Novartis hat jedoch einer Mitteilung zufolge ein „Day One"-Zugangsprogramm konzipiert, das sicherstellen soll, dass Patienten so schnell wie möglich mit Zolgensma® behandelt werden können, auch wenn nationale Preis- und Erstattungsvereinbarungen noch nicht abgeschlossen sind.



Celine Müller, Apothekerin, Redakteurin DAZ.online (cel)
redaktion@daz.online


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