EU-ZUlassungen

ATMP: Schnellere Verfügbarkeit durch regelhafte Nutzenbewertung

Stuttgart - 19.11.2019, 11:29 Uhr

Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) sind in vielerlei Hinsicht besonders. Sie sind nicht nur besonders innovativ und teuer, auch bei der Zulassung gelten einige Besonderheiten. (s / Foto: catalin / stock.adobe.com)

Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) sind in vielerlei Hinsicht besonders. Sie sind nicht nur besonders innovativ und teuer, auch bei der Zulassung gelten einige Besonderheiten. (s / Foto: catalin / stock.adobe.com)


Für alle EU-zugelassenen Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) soll künftig ausschließlich eine Nutzenbewertung nach § 35 a SGB V durchgeführt und nachfolgend im „AMNOG-Verfahren“ ein Erstattungsbetrag verhandelt werden. Damit stünden die ATMP unmittelbar mit der Zulassung für die Versorgung der Patienten zur Verfügung. Das geht aus einem Änderungsantrag zum Faire-Kassenwettbewerb-Gesetz hervor.

DAZ.online liegt eine Formulierungshilfe für einen Änderungsantrag zum Faire-Kassenwettbewerb-Gesetz (GKV-FKG) vor. Darin heißt es unter anderem, dass künftig für alle zugelassenen Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) eine Nutzenbewertung nach § 35a Sozialgesetzbuch, 5. Buch (SGB V) durchgeführt werden soll. In diesem Paragrafen ist die sogenannte frühe Nutzenbewertung festgehalten, die der Gesetzgeber 2011 mit dem Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) geschaffen hatte. Demnach ermittelt der Gemeinsame Bundesausschuss einen Zusatznutzen für das jeweilige neue Präparat. Auf Basis dieses Beschlusses verhandeln die Kassen und der jeweilige Hersteller dann einen Erstattungsbetrag.

Vor § 35a Absatz 1b Satz 1 soll dazu folgender Satz eingefügt werden:


Für zugelassene Arzneimittel für neuartige Therapien im Sinne von § 4 Absatz 9 des Arzneimittelgesetzes besteht unabhängig von Art und Umfang des mit der Anwendung dieser Arzneimittel untrennbar verbundenen ärztlichen Behandlungsanteils die Verpflichtung zur Vorlage von Nachweisen nach Absatz 1 Satz 3; ihre Anwendung unterliegt nicht den Vorgaben zur Bewertung von Untersuchungs- und Behandlungsmethoden nach §§ 135 und 137c.“

Änderungsantrag zum GKV-FKG


Durch die regelhafte Nutzenbewertung soll laut Änderungsantrag Transparenz über die vorhandene Evidenz zu den ATMP hergestellt werden. Außerdem werde so gewährleistet, dass für den jeweiligen Wirkstoff ein Erstattungsbetrag nach §130b SGB V verhandelt wird, also zwischen den Krankenkassen und den Herstellern.

Dem Vernehmen nach sind die Vorschläge innerhalb der Koalition allerdings noch nicht vollständig konsentiert. Sollten sich die Gesundheitspolitiker der Großen Koalition aber auf den Änderungsantrag einigen, kann er ans GKV-FKG angehängt werden. Das Gesetz wurde bereits im Oktober vom Kabinett beschlossen und soll Ende November erstmals im Bundesrat besprochen werden. Mitte Dezember steht dann die erste Lesung im Bundestag an, die Anhörung soll nur wenige Tage später stattfinden. Beschlossen werden könnte das GKV-FKG Mitte Februar.

Keine Nutzenbewertung für national genehmigte ATMP

Arzneimittel für neuartige Therapien sind nach § 4 Absatz 9 Arzneimittelgesetz (AMG) „Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika oder biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte“. Wie das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) auf seinem Internetauftritt schreibt, bietet dieser Bereich der Biomedizin für die Behandlung neue Möglichkeiten: Aufgrund der Neuheit und Komplexität der ATMP gibt es allerdings spezielle, auf europäischer Ebene harmonisierte Vorschriften (Verordnung (EG) Nr. 1394/2007). Grundsätzlich müssen alle ATMP nach dieser europäischen „ATMP Regulation“ das zentralisierte Zulassungsverfahren durchlaufen, das von der EMA koordiniert wird. 

Zusätzlich besteht aber eine Ausnahme von der zentralen Zulassungspflicht für ATMP, die unter bestimmten Bedingungen national genehmigt und damit in Verkehr gebracht werden können (AMG, § 4b „Sondervorschriften für Arzneimittel für neuartige Therapien“).

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2. Teil: Biologische Arzneimittel

Besondere Arzneimittelgruppen

Die DAZ 16/2015 hat sich mit besonderen Arzneimittelgruppen auseinandergesetzt, darunter auch mit ATMP. Dort wird die Sondervorschrift für ATMP so erklärt: „Für entsprechende Arzneimittel, die als individuelle Zubereitung für einen einzelnen Patienten ärztlich verschrieben, nach spezifischen Qualitätsnormen nicht routinemäßig hergestellt und in einer spezialisierten Einrichtung der Krankenversorgung unter der fachlichen Verantwortung eines Arztes angewendet werden, muss demgegenüber eine nationale Genehmigung erteilt werden.“

Aus dem vorliegenden Änderungsantrag geht aber nun hervor, dass ausdrücklich nur die auf europäischer Ebene „zugelassenen“ ATMP gemeint sind. „Ausdrücklich nicht erfasst von der Regelung sind damit ATMP, die nach § 4b Absatz 3 AMG auf nationaler Ebene genehmigt werden.“ Sie sollen also auch künftig nicht regelhaft eine Nutzenbewertung durchlaufen. 

G-BA muss nicht mehr zwischen Methodenbewertung und Nutzenbewertung entscheiden

Für die zentral zugelassenen ATMP sei dann der Vorteil, dass der G-BA so keine Entscheidung mehr darüber treffen müsse, ob ein zugelassenes ATMP im Einzelfall nach der Rechtsprechung des Bundessozialgerichts (vgl. BSG, Urteil vom 19. Oktober 2004 – B 1 KR 27/02 R) der Methodenbewertung nach §§ 135 und 137c SGB V oder der Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V unterliegt. 

Damit stünden die ATMP unmittelbar mit der zentralen Zulassung für die Versorgung der Versicherten zur Verfügung. „Die Vergütung der vertragsärztlichen Leistungsanteile bei der Anwendung des ATMP wird gemäß § 87 Absatz 5b Satz 5 SGB V durch eine gegebenenfalls erforderliche zeitgleiche Anpassung des einheitlichen Bewertungsmaßstabes (EBM) geregelt“, heißt es außerdem.

ATMP – Behandlungsmethode oder Arzneimittel?

In einem Beitrag von 2018 in „Market Access & Health Policy“ (3(6):20-21) werden ATMP im Zusammenhang mit der Nutzenbewertung näher erläutert. So ist es grundsätzlich nicht neu, dass sie einer Nutzenbewertung unterliegen. Bislang stellt man sich aber immer zunächst die Frage, ob es bei dem ATMP um eine „Behandlungsmethode“ oder ein „Arzneimittel“ geht. Das erklärt den Satz „unabhängig von Art und Umfang des mit der Anwendung dieser Arzneimittel untrennbar verbundenen ärztlichen Behandlungsanteils“ im Änderungsantrag auf Seite 1. Denn ein ATMP ist bislang eine Behandlungsmethode und kein Arzneimittel, wenn der Handhabung durch den Arzt eine mindestens ebenso große Bedeutung zukommt, wie dem Wirkprinzip. Bevor es also zu einer Bewertung kommen kann, muss der G-BA klären, ob es sich um ein Arzneimittel oder eine Methode handelt – sodass das ATMP nicht direkt für die Patienten verfügbar ist.

Was die Erstattungsfähigkeit von ATMPs betrifft, stellt sich außerdem die Frage: stationär oder ambulant? Denn im stationären Sektor übt der G-BA nur einen „Verbotsvorbehalt“ aus und es existieren Verfahren, um die Erstattung zu regeln (NUB-Verfahren). Im ambulanten Sektor dagegen ist eine explizite Erstattungserlaubnis durch den G-BA erforderlich und damit eine Nutzenbewertung.

Das erste Gentherapeutikum wurde in der EU im Oktober 2012 zugelassen: Glybera® mit dem Wirkstoff Alipogen Tiparvovec, indiziert für die Behandlung von Erwachsenen mit Lipoprotein-Lipase-Defizienz. Das PEI bietet eine Übersicht über alle seitdem zugelassenen ATMP. Produkte mit einer EU-Zulassung sind daran erkennbar, dass die Zulassungsnummer mit „EU/“ beginnt. Es gibt auch einige ATMP mit PEI-Genehmigungsnummer, sie sollen aber eigentlich die Ausnahme bilden. Auf europäischer Ebene ist seit Januar 2009 bei der EMA der Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) für ATMP zuständig. 

Vor 2012 zugelassene neue Wirkstoffe verlieren bald ihren Unterlagenschutz

Ebenfalls im Zusammenhang mit dem AMNOG-Verfahren soll laut dem Änderungsantrag klargestellt werden, dass ein Erstattungsbetrag nach §130b SGB V „ungeachtet des Fortbestandes des Unterlagenschutzes als Erstattungsobergrenze fortgilt, soweit und solange für einen AMNOG-Wirkstoff noch kein Festbetrag“ festgesetzt wurde. Hintergrund sei, dass bisher nicht eindeutig geregelt ist, welche Auswirkungen der Ablauf des Unterlagenschutzes auf den Erstattungsbetrag hat und alle vor 2012 zugelassenen Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen in absehbarer Zeit ihren Unterlageschutz verlieren werden. Die Klarstellung schaffe für alle Beteiligten Rechtsklarheit und gewährleiste, dass auch nach Ablauf des Unterlagenschutzes keine unregulierte Preisbildung erfolgt.



Diana Moll, Apothekerin, DAZ.online
redaktion@daz.online


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