Pharmazie

USA

Gentherapie für 2,1 Millionen Dollar: Teuerstes Arzneimittel zugelassen

Berlin - 27.05.2019, 12:45 Uhr

Novartis hat in den USA die Zulassung für die Gentherapie Zolgensma bei der schweren Erbkrankheit spinale Muskelatrophie erhalten. ( r / Foto: imago images /Rainer Unkel)

Durchbruch für Novartis: Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die Gentherapie Zolgensma bei erblich bedingter spinaler Muskelatrophie für Kleinkinder bis zwei Jahre zugelassen. Die Einmalbehandlung kostet laut Novartis 2,215 Millionen Dollar und soll eine lebenslange Therapie ersetzen. Der Schweizer Pharmakonzern will in den USA alternative Finanzierungsmodelle anbieten.

Es ist das teuerste Medikament der US-Geschichte: Am vergangenen Freitag hat die FDA die Gentherapie Zolgensma für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren, die an der genetisch bedingten spinalen muskulären Atrophie (SMA) leiden, zugelassen bei. Die Einmalbehandlung kostet laut Hersteller Novartis 2,215 Millionen Dollar. Die EMA hatte Zolgensma im Januar 2017 PRIME-Status erteilt.

Novartis will Ratenzahlung anbieten

In den USA will Novartis spezielle Finanzierungsmöglichkeiten anbieten. Um die Behandlung möglichst vielen betroffenen Eltern zugänglich zu machen, habe sich Novartis mit den Kostenträgern auf ein innovatives Modell geeinigt, wie der Unternehmenschef Vas Narasimhan am Freitag während einer Telefonkonferenz mit Journalisten betonte. Der Preis könne beispielsweise über fünf Jahre gestaffelt gezahlt werden. Zudem seien erfolgsbasierte Modelle ausgearbeitet worden. Ziel ist es laut Narasimhan, den Eigenbehalt für die betroffenen Eltern möglichst gering zu halten und ihnen so viel finanzielle Unterstützung zu wie möglich zu bieten.

Wie Novartis in der Medienmitteilung vom Freitag betonte, liege man mit dem Preis um 50 Prozent unter den Kosten für andere verschiedene etablierte Behandlungsmethoden. Auch die aktuellen Kosten einer Therapie für chronische SMA während 10 Jahren seien doppelt so hoch.

SMA: Eine schwere, seltene Erkrankung

Nach Angaben von Novartis kommt etwa 1 von 10 000 Kindern mit einer Spinalen Muskelatrophie auf die Welt. Säuglinge, die mit genetisch bedingter spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1auf die Welt kommen, erleben selten das zweite Lebensjahr. Da im Krankheitsverlauf meist auch die Atemmuskulatur beeinträchtigt wird, sind die Betroffenen häufig auf eine Beatmungstherapie angewiesen. Die Erkrankung geht auf ein fehlerhaftes Gen zurück: Das SMN1-Gen (Survival-of-Motorneurons-Gens 1) bildet ein Protein, das für den Erhalt der Motoneuronen nötig ist.

Zolgensma soll defektes Gen ersetzen

Bei der Novartis-Gentherapie bekommen die Patienten einmalig funktionsfähige Kopien des Gens verabreicht. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht zu erwarten seien. So hätten 13 von 21 Kindern, die vor dem sechsten Lebensmonat behandelt worden waren, bis zum Alter von 14 Monaten keine permanente Atemtherapie benötigt. Zehn hätten gelernt, zumindest kurzzeitig selbstständig zu sitzen.

Zu den größten Risiken der Behandlung gehört laut Novartis eine schwere Beschädigung der Leber. Weitere Nebenwirkungen seien ein Anstieg bestimmter Leberenzyme und Übelkeit. „Patienten mit SMA haben nun eine weitere Behandlungsoption, die das Fortschreiten der Erkrankung bremst und die Überlebenschancen verbessert", sagte Peter Marks von der FDA.

In Deutschland steht zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie derzeit lediglich Nusinersen (Spinraza) zur Verfügung. Demnächst könnte noch eine weitere Therapieoption zur Verfügung stehen, so hat die EMA vor wenigen Monaten der dem oralen Roche-Medikament Risdiplam den PRIME-Status erteilt.